Ipsen 的 Sohonos 获得 FDA 批准用于治疗进行性骨化性纤维发育不良

2023-08-22 来源: drugdu 173

Ipsen的 Sohonos (palovarotene) 是一种治疗进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 的药物，已获得美国食品和药品管理局 (FDA) 的批准。

FOP 是一种罕见的肌肉骨骼疾病，会逐渐将肌肉和肌腱转变为骨骼，影响身体的运动。作为一种罕见疾病，FOP 预计将影响全球约 900 人。

Sohonos 已被批准用于治疗会有FOP的成人和儿童（8 岁及以上女性和 10 岁及以上男性），以介导类视黄醇信号通路内受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨头形成。

该药物对视黄酸受体的γ亚型具有特殊选择性，视黄酸受体是类视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。

国际 FOP 协会执行董事Michelle Davis表示：“FOP 的首个治疗已被证明可以减少新的异常骨骼生长量，这可能会为 FOP 患者带来更好的健康结果。”

FDA 的批准基于 3 期 MOVE 试验的关键有效性和安全性数据，这是第一个也是最大的针对成人和儿童患者的多中心、开放标签试验。

《骨与矿物质研究杂志》上发表的 18 个月数据包括 107 名接受 Sohonos 治疗的患者（占全球 FOP 患者估计人数的 12%），与 Ipsen 全球 FOP 自然历史研究中未经治疗的患者进行了比较。

研究结果表明，与超出标准护理的治疗相比，Sohonos 有效减少了年度异位骨化体积（加权线性混合效应模型减少了 54%）。

该研究还表明，Sohonos 具有良好的安全性，其不良事件与系统性维A酸类别一致。

“FDA 批准 Sohonos 对美国 FOP 界来说是一个突破。医生第一次拥有了一种经过批准的药物，”Ipsen 研发主管霍华德·梅耶尔 (Howard Mayer) 说道。

Sohonos 目前被授权用于美国和加拿大符合条件的患者，并在阿拉伯联合酋长国获得有条件批准。

网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/ipsens_sohonos_gets_fda_approval_for_fibrodysplasia_ossificans_progressive_1496574

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