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近日，江苏新元素医药科技有限公司宣布完成数千万元人民币A+轮融资。本轮融资由优选资本领投，中钰资本等跟投，将主要用于支持新元素医药痛风新疗法ABP-601的开发。
痛风是常见的免疫系统疾病，其中近90%的痛风患者都存在血液中尿酸含量过高的症状，造成尿酸含量过高的原因包括尿素的过度产生或排泄量的下降。尿酸转运蛋白1（URAT1）是一类阴离子通道蛋白，主要功能是对原尿中的尿酸进行再摄取，而其功能亢进是造成血液中尿酸含量升高的原因之一，因此，URAT1抑制剂是痛风新药开发的一个热门靶点[1]。
目前已经上市的药物丙磺舒和苯溴马隆均被发现具有抑制URAT1的作用。丙磺舒的临床治疗效果有限，通常作为别嘌呤醇无法耐受患者的二线用药，或是用于常规治疗后尿酸水平仍无法达标的患者，且经常与甾体类药物发生严重的相互作用。苯溴马隆近年已经在多个国家退市，理由是严重的肝肾毒性。相关研究发现，当每日给药剂量达到300 mg时就有大概率产生毒副作用。
目前全球获批上市的URAT1抑制剂仅有阿斯利康旗下Ardea开发的Zurampic（lesinurad，雷西纳德），在2014年12月22日被FDA批准，与黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）联用治疗痛风相关的高尿酸血症。不仅是first in class，也是自武田Uloric（非布司他）之后，近40年来FDA批准的第2个痛风新药。不过阿斯利康出于聚焦核心业务的考虑，先后将Zurampic的美国市场和欧洲、拉丁美洲市场权利转让给了Ironwood和Grünenthal
2014年江苏恒瑞提交了新型1.1类URAT1抑制剂SHR4640的临床申请，是国内针对该靶点的首个具有自主知识产权原创新药，目前正处于Ⅱ期临床阶段。ABP-601同样是具有我国自主知识产权的1.1类URAT1抑制剂，在临床前试验中证明了有效性和安全性都显著优于已上市的苯溴马隆。除了这两家公司之外，尚未见报道其他国内公司开发URAT1抑制剂。
据新元素医药创始人、董事长兼CEO史东方博士介绍，在全球范围内，痛风领域药物在近数十年鲜有突破。目前，新元素医药1.1类抗痛风药物ABP-601已经进入美国IND准备和申报阶段，其临床前的实验结果显示，该药在动物体内促尿酸排泄效果远远优于目前任何一款已上市的药物，且未有肝脏、肾脏以及胃肠道和心血管等毒副作用，在成药性方面也表现优异。
责编: Ddu
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