Pfizer推出新药将罕见的心脏病死亡率降低30％

2018-09-03 来源: Ddu 942 心脏病新药罕见疾病

在一项长达30个月针对440名相关患者的研究中，在通过Pfizer公司的新药tafamidis给药后，罕见的转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的死亡风险被降低了30％。

根据Pfizer公司在慕尼黑举行的欧洲心脏病学会大会上提交的报告，在tafamidis的控制下，长达30个月的研究中，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的死亡率有所下降，死亡率为29.5%，而安慰剂组的患者死亡率则是42.9％。同时由于心血管原因入院的患者比率也下降了32％。

Pfizer公司罕见疾病研究首席执行官Brenda Cooperstone医生说：“结果确实是非常鼓舞人心，新药为患上这种具有灾难性疾病的患者带来了极大的希望。”

这种罕见且致命的疾病迄今尚未得到有效的治疗。在世界范围内，约2000至5000名患者目前被诊断患有运甲状腺素蛋白心肌病。然而，Pfizer公司认为，全世界身处发达国家的患者实际上可能有400,000至500,000名，并且多数的病情并未被诊断出来。

Cooperstone指出，目前只有0.5％至1％的病例得到确诊。 “部分原因是由于目前尚未有有效的治疗手段，因此就没有理由进行实际诊断，”她评论道，这表明潜在的药物可以提高针对这个病症的诊断率。

在Pfizer公司透露了该研究的结果之后，该药物便于5月被美国食品和药物管理局授予了突破性研究的称号。获得特殊批准后， Pfizer公司在相关监管部门审理程序之前就被允许公布该药物的使用方法。

SunTrust Robinson Humphrey分析师John Boris在最近的一份研究报告中评论说，如果价格标注为每年15万至30万美元，该药物可以从国际市场中获得6亿至12亿美元的收入。他还提到该药物可在2019年获得批准后上市销售。

责编: Milo

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