FDA批准了Skyline Therapeutics的黄斑变性试验IND

2023-07-06 来源: drugdu 94

中国基因治疗公司Skyline在获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准后，将启动一项全球试验，调查治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因疗法。

FDA批准了该公司的新药研究（IND）申请，以进行SKG0106的I/IIa期试验，一种一次性玻璃体内递送的腺相关病毒（AAV）基因疗法。

Skyline公司没有透露它预计何时启动该试验。

Skyline Therapeutics公司的候选产品包括一种新的AAV外壳和独特的转基因基因组，编码一种抗血管内皮生长因子蛋白。血管内皮生长因子（VEGF）是一种促进新血管生长的蛋白质，也使血管更加通透或渗漏。黄斑变性患者会分泌出过多的这种蛋白质。

该公司的抗血管生成疗法能够以低剂量抑制新生血管病变，单次注射即可产生持久效果。防止新生血管形成可缓解血管渗漏和视网膜水肿。

据Skyline Therapeutics公司称，该候选药物的临床前研究已经证明了眼内新生血管抑制的功效，具有良好的安全性，并且单次给药即可产生持久的效果。

临床试验中，治疗非传染性疾病的药物已经趋于饱和。该领域的基因治疗正在出现。2021年，诺华公司以15亿美元的价格收购了Gyroscope Therapeutics公司，并凭借其AMD基因治疗候选药物。

nAMD（又称湿性AMD）患者有严重的视觉障碍，并成为永久性的。据估计，这种情况影响到全球2亿多人。

网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-approves-skyline-therapeutics-ind-for-macular-degeneration-trial/

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