罗氏的 Evrysdi 显示对脊髓性肌萎缩儿童的持续改善
2023-07-05
来源: drugdu
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罗氏公司宣布其脊髓性肌萎缩症 (SMA) 治疗药物 Evrysdi (risdiplam) 在幼儿中的一项开放标签扩展研究取得了积极的新四年结果。
SMA 是一种严重的进行性神经肌肉疾病，大约每 10,000 名婴儿中就有一人受到影响。
患有这种疾病的人的 SMN 蛋白水平不足，而 SMN 蛋白对于控制肌肉和吞咽、说话、呼吸和运动等其他功能的神经功能至关重要。
根据 SMA 的形式，患者的体力以及行走、进食或呼吸的能力可能会受到严重损害或丧失。 如果不进行治疗，患有 1 型 SMA 的儿童预计活不过两岁，并且在没有支撑的情况下永远无法坐下。
罗氏的 Evrysdi 可以在家中以液体形式口服或通过饲管给药，旨在通过增加和维持中枢神经系统和外周组织中 SMN 蛋白的产生来治疗这种疾病。
开放标签FIREFISH研究一直在 58 名入组时年龄为1至7个月的1型SMA患者中评估小分子前mRNA剪接修饰剂的安全性和有效性。
该公司在Cure SMA研究和临床护理会议上公布的新长期数据显示，许多患者在没有支撑的情况下坐、站和行走的能力持续提高。
其中，37 名患者在第 48 个月时能够在没有支撑的情况下坐至少 5 秒，36 名患者能够在没有支撑的情况下坐至少 30 秒。
在第 24 个月至第 48 个月期间，三名患者还获得了独立站立的能力，其中一名患者获得了独立行走的能力。 此外，超过 95% 的婴儿在 48 个月之前仍能保持经口进食和吞咽的能力。
首席医疗官兼全球产品开发主管 Levi Garraway 表示：“坐、站和行走所带来的独立性对于 SMA 儿童及其家人来说是变革性的，在这项研究中许多接受Evrysdi治疗的超过四年的儿童的能力得到提升，我们受到极大鼓舞。
“在我们的研究中，十分之九的患者仍长期服用 Evrysdi，这一数据强调了它作为各种年龄和疾病类型的 SMA 患者的选择的重要性。
作为与 SMA 基金会和 PTC Therapeutics 合作的一部分，罗氏主导 Evrysdi 的临床开发。
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/roches_evrysdi_shows_continued_improvement_in_children_with_spinal_muscular_atrophy_1494122
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