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一期试验证明首次药物治疗能够改善强直性心脏综合征的心脏功能

2023-05-22 来源: drugdu 205

转甲状腺素相关的心脏淀粉样变性是一种进展性疾病，其特征是淀粉样蛋白原纤维在心脏中沉积。淀粉样纤维沉积使心壁增厚和硬化，这种疾病也被称为心脏硬化综合征。淀粉样纤维的积聚会导致心力衰竭，患者会出现体液滞留、疲劳和心律失常。这种疾病可能是由基因突变引起的，也可能与衰老有关。预后不佳，未经治疗的患者平均只能存活3年。
现在，发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究结果有望从根本上改变这种疾病患者的前景。这项研究由Pablo Garcia Pavía博士领导，他是Puerta de Hierro大学医院遗传性心脏病科的负责人，也是国家心血管研究中心（CNIC）和西班牙心血管研究网络（CIBERCV）的研究科学家。
在这项研究发表的同时，Pablo Garcia Pavía博士今天公布了一种去除淀粉样蛋白药物治疗心脏淀粉样变性的首次临床试验结果。
这项研究代表了该疾病治疗的重大进展。尽管目前可用的治疗方法可以有效地防止更多淀粉样原纤维的积聚并延缓疾病进展，但它们并不能直接去除任何已经沉积在心脏中的淀粉样蛋白。
目前的治疗方案包括转甲状腺素稳定治疗和控制相关心血管并发症的措施。目前唯一能够恢复这种疾病心脏功能的干预措施是心脏移植。
唯一被批准治疗转甲状腺素相关心脏淀粉样变性的药物是tafamidis，一种口服转甲状腺素稳定剂。塔法米迪斯可提高生存率并减少住院人数；然而，它并不能逆转已经确立的疾病症状。
该试验包括法国、荷兰、德国和西班牙的40名患者，由García-Pavía博士协调，初步结果表明，这种新药是安全的，似乎可以减少沉积在心脏中的淀粉样蛋白的数量。
这种新药由瑞士Neurimmune公司开发，是一种与转甲状腺素淀粉样蛋白结合的抗体。该抗体首先从健康老年人的记忆B细胞中分离出来。
在这项研究中，抗体被用来刺激患者自身的防御系统，从而消除心脏淀粉样纤维。该抗体通过静脉注射给患者，在12个月内每月剂量逐渐增加。
García-Pavía博士说：“接受更高抗体剂量治疗的患者，心脏中淀粉样蛋白沉积的减少似乎更大，一系列心脏参数的改善也更大。”。
NEJM的文章得出结论，第一阶段的概念验证研究证明了这种治疗在患者中的安全性，并支持这种抗体的进一步临床试验。

期刊信息：《新英格兰医学杂志》

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