2023-04-07 来源: drugdu 176
4月3日,CDE儿童用药专栏发布消息,国家药监局通过优先审评审批程序批准苏庇医药(广州)有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液(商品名:澳孚町®/ORFADIN®)上市,批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏庇医药(广州)有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液(商品名:澳孚町®/ORFADIN®)上市,批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。
HT-1是一种常染色体隐性遗传病,多发生于儿童期,已被纳入《第一批罕见病目录》。HT-1患者体内缺乏酪氨酸降解途径中的延胡索乙酰乙酸水解酶,导致毒性代谢产物在体内蓄积,引起肝、肾及周围神经等病变,进而危及患者生命。该罕见病在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。
据药融云数据库显示,尼替西农(nitisinone)最早由阿斯利康研发,首次面世是在2005年2月21日,获欧盟批准,用于治疗I型酪氨酸血症,2020年又被批准用于治疗黑尿症。截至目前已在美国、加拿大、瑞典、葡萄牙、法国、德国、俄罗斯、澳大利亚等多国上市销售,在全球的年销售额曾达到超一亿美元。
此前,尼替西农在国内上市的已有胶囊和口服混悬液制剂。其中在2023年2月14日,尼替西农口服混悬液被批准进口,是该制剂首次在国内上市。此次苏庇医药获批,为国产第一家,将为酪氨酸血症I型患儿提供治疗选择。
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