NICE批准为诺华基因疗法提供资金

2023-03-17 来源: drugdu 176

NICE批准资助诺华基因疗法，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的婴儿。

该基因疗法名为onasemnogene abeparvovec，是一种潜在的根治性一次性基因疗法，用于治疗一种罕见的遗传疾病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）该药品将专门用于12个月及以下的婴儿，在他们出现症状之前进行治疗。

药品也被称为Zolgensma，由诺华基因疗法生产。这一建议是在NICE审查了证据以确定其是否应该在英格兰和威尔士获得NHS基金支持的常规资助之后出现的。

Onasemnogene abeparvovec是为解决SMA的基因问题而设计的，其效果被认为是终身的。

根据2021年发布的NICE最初指南，建议在婴儿出现SMA症状之前，作为MAA的一部分给予治疗。该协议确保婴儿在进行更多数据收集的临床试验期间可以接受onasemnogene abeparvovec治疗。

如果不进行治疗，SMA的早期症状将发展成为几种不同类型的SMA。证据表明，在婴儿出现症状之前使用该药物特别有效。同时，委员会听取了该药物产生的积极效果，并可能在某些情况下接近治愈。

SMA是一种罕见的神经肌肉疾病，由遗传突变引起，导致运动神经元功能失常。它还会影响控制运动的脊髓神经。这会导致肌肉无力、逐渐丧失运动能力以及呼吸和吞咽困难。

英国国家医疗保健与临床优化研究所（NICE）预计将于下个月发布有关使用onasemnogene abeparvovec治疗无症状SMA的最终指南。

据估计，每年约有40名患有无症状SMA的婴儿出生。

https://www.pharmatimes.com/news/nice_approves_funding_for_novartis_gene_therapy_1489737

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