基因疗法在早期试验中减缓了亨廷顿氏病的病情发展
2025-09-28
来源: drugdu
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2025年9月26日星期五（HealthDay新闻）——根据周三公布的早期试验结果，一种新的基因疗法有望减缓亨廷顿舞蹈病的进展。
该公司表示，在一项 1/2 期研究中，接受乌尼奎尔公司实验性疗法 AMT-130 高剂量治疗的患者在三年后病情进展速度减缓了 75%。该疗法还使脊髓液中一种衡量脑损伤的关键指标——神经丝轻蛋白的水平平均降低了 8.2%。
“这些研究结果进一步坚定了我们对 AMT-130 的信心，即该药物有可能从根本上改变亨廷顿病的治疗格局。”优尼奎尔公司的首席医疗官瓦利德·阿比-萨布博士对美国有线电视新闻网（CNN）说道。
这项试验由伦敦大学学院合作开展，共有 29 名患者参与，他们分别接受了高剂量或低剂量的 AMT-130 治疗，并接受了为期 36 个月的跟踪观察。
这种疗法是通过手术方式实施的，即将治疗药物直接注射到大脑的纹状体区域，该区域是亨廷顿病最易受影响的部位。
该公司报告称，大多数副作用与手术过程有关，且均已得到解决。
这些研究结果尚未经过同行评审，也未在医学期刊上发表，因此应被视为初步结论。
亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性疾病，多发于具有欧洲血统的人群中。
它会损害大脑中的神经细胞，导致运动障碍、认知能力下降以及情绪和行为的改变。目前尚无治愈方法，但治疗手段可以缓解部分症状。
美国亨廷顿氏病协会（HDSA）的艾米·格雷在仔细研究了研究结果后，仍保持谨慎但又满怀希望的态度。
“对于大约 42000 名患有亨廷顿病的美国人及其家属而言，这无疑是一个具有重大意义的突破性进展，”格雷在给美国有线电视新闻网（CNN）的一封电子邮件中说道。格雷本人并未参与此项研究。
她补充道：“几十年来，一直都没有能够延缓疾病发展的疗法——只有用于控制症状的治疗方法。虽然仍可通过美国食品药品监督管理局（FDA）的审批流程来推进相关研究，但这些数据让我们距离能够改变亨廷顿病发展进程的未来又近了一步。”
优凯瑞公司表示，其计划于 2026 年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交相关研究结果。如果该疗法获得批准，AMT-130 将成为治疗亨廷顿病的首个疗法。
外部专家表示还需要进行更多的研究，并指出该试验规模较小，且部分数据是基于现有患者资料得出的，而非基于一个完整的安慰剂对照组得出的。
据美国有线电视新闻网报道，剑桥医学研究所的戴维·鲁宾斯坦称这些结果“非常有希望”且“令人兴奋”。
更多信息
梅奥诊所有关于亨廷顿氏症的更多介绍。
來源：CNN，2025 年 9 月 24 日
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