美国食品药品监督管理局（FDA）已更新了安进公司生产的瑞帕妥（依洛尤单抗）的药品标签，新增了针对那些有较高风险发生与未控制的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平相关的重大不良心血管事件（MACE）的患者群体。这一扩大的适应症取消了此前对于患者必须已确诊心血管疾病（CVD）的限制，从而扩大了适用于那些被认为风险较高的个体的适用范围。1

多年来，哪些里程碑事件促成了雷帕塔公司的产品线扩展？
“尽管低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平是导致心脏病发作或中风的最可改变的风险因素之一，但仍有太多有心血管疾病风险的成年人未能达到这一指标。”安进公司全球商业运营执行副总裁穆尔多·戈登在一份新闻稿中说道。

美国食品药品监督管理局（FDA）还扩大了瑞帕他韦（Repatha）的批准范围，使其能够作为单一疗法用于患有纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的患者。这是一种罕见的遗传性疾病，会导致胆固醇水平异常升高。该机构进一步强调，瑞帕他韦应与饮食和生活方式措施相结合使用，以有效控制胆固醇水平。1

瑞帕他（Repatha）的首次获批及适应症扩展
瑞帕他于 2015 年首次获批，用于治疗成人高型亨廷顿家族性高胆固醇血症（HoFH）患者或已确诊患有心血管疾病（CVD）且通过他汀类药物无法有效控制低密度脂蛋白胆固醇水平的患者。在此次最新的标签更新之前，瑞帕他已获得美国食品药品监督管理局（FDA）以下的适应症批准：

2017 年 12 月，瑞帕他韦成为首个被批准用于预防成年已患心血管疾病患者心脏病发作、中风和冠状动脉再血管化手术的 PCSK9 抑制剂。其获批依据是 III 期 FOURIER 试验，该试验表明，将瑞帕他韦与他汀类药物联合使用可显著降低主要不良心血管事件（MACE）。美国食品药品监督管理局（FDA）还扩大了瑞帕他韦的使用范围，使其可用于 10 岁及以上患有 HoFH（高脂血症性肥厚型心肌病）的儿童患者，单独使用或与其他降脂疗法联合使用，以进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

2021 年 9 月，FDA 批准瑞帕他韦作为饮食及其他降低 LDL-C 治疗的辅助疗法，用于 10 岁及以上的 HoFH 患儿。这一批准得到了 IIIb 期 HAUSER-RCT 试验的支持，该试验显示，与安慰剂相比，瑞帕他韦平均可降低 38%的 LDL-C，同时非高密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇和载脂蛋白 B 也有所改善。

真实世界风险凸显了扩大瑞帕他韦使用范围的必要性
扩大瑞帕他韦标签范围的决定反映了高危患者心血管事件的持续风险。根据 2020 年发表在国家生物技术信息中心的一份研究报告，已患有动脉粥样硬化性心血管疾病或具有多种风险因素的患者仍面临显著的致命性心血管事件风险。

该研究基于超过 130 万名 45 岁及以上患者的实际数据进行分析，结果显示一年内主要不良心血管事件（MACE）的发生率为 1.4%，四年后的发生率则升至 6.9%。分析还表明，受影响的血管床数量越多，风险就越高，如果冠状动脉、脑血管和外周动脉同时存在疾病，患者面临的风险将增加三倍以上。6

戈登在新闻稿中继续说道：“此次标签更新凸显了对于高危患者而言，确实存在需要更多治疗方案的需求。”“瑞帕他（Repatha）是一种有效的降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法，尤其适用于那些使用他汀类药物无法控制病情或无法耐受该类药物的患者。”

参考文献

1. 瑞帕他韦® 现已获批用于那些因未控制的低密度脂蛋白胆固醇水平而面临重大心血管事件风险的成年人。普利斯通新闻社。2025 年 8 月 25 日。访问日期：2025 年 8 月 25 日。
https://prnmedia.prnewswire.com/news-releases/repatha-now-indicated-for-adults-at-increased-risk-for-major-adverse-cardiovascular-events-due-to-uncontrolled-ldl-c-302537326.html

2. 美国食品药品监督管理局批准瑞帕他韦。 Drugs.com。2025 年 8 月 27 日。访问日期：2025 年 8 月 25 日。
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-repatha-evolocumab-certain-patients-cholesterol-4251.html

3. 美国食品药品监督管理局批准了瑞帕他、普斯托尼克斯等药物。 Drugs.com。2025 年 7 月 16 日。访问日期：2025 年 8 月 25 日。
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-repatha-evolocumab-pushtronex-first-only-single-monthly-pcsk9-inhibitor-4416.html

4. 美国食品药品监督管理局批准安进公司的瑞帕特（依洛尤单抗）用于预防心脏病发作和中风。 Drugs.com。2017 年 12 月 1 日。访问日期：2025 年 8 月 25 日。
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-amgen-s-repatha-evolocumab-prevent-heart-attack-stroke-4655.html

5. 美国食品药品监督管理局批准瑞伐普利（依洛尤单抗）用于 10 岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症的儿童患者。Drug.com。2021 年 9 月 24 日。访问于 2025 年 8 月 25 日。
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-repatha-evolocumab-pediatric-patients-age-10-older-heterozygous-familial-5668.html

6. 已确诊动脉粥样硬化性疾病或具有多种风险因素患者中重大心血管不良事件的发生率及预测因素。PubMed。访问日期：2025 年 8 月 25 日。
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31937196/

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