丹尼斯·汤普森健康日记者报道，2025 年 8 月 5 日星期二（健康日新闻）——一项新的初步研究表明，最近批准的一种白血病药物也可能帮助一些被诊断患有致命骨髓疾病的患者。

研究人员近期在《血液进展》杂志上报告称，约五分之三的骨髓增生异常综合征（MDS）患者对奥拉替尼（瑞兹利迪亚）的治疗反应良好。该药物于 2022 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗急性髓系白血病患者。

此外，结果显示，此前因该病症需定期输血的患者中，约有三分之二不再需要这种治疗了。

该研究的首席研究员、迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心白血病科主任贾斯汀·瓦茨博士在一份新闻稿中表示：“我们在一个风险极高的骨髓增生异常综合征患者群体中取得了非常显著的成果，不仅在治疗反应率方面有所体现，而且在血细胞计数的改善、长期的治疗反应以及总体生存率的提高方面也都有所体现。”

该药物针对的是异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）这一有缺陷的基因，这是一种会导致癌细胞生长和分裂的变异蛋白质。

研究人员在背景说明中指出，约 10% 的急性髓系白血病（AML）患者存在 IDH1 突变。

但这些突变在约 3%至 5%的骨髓增生异常综合征患者中也会出现，这使得研究团队怀疑奥卢塔西尼布或许也能用于治疗这种疾病。

据美国癌症协会介绍，MDS（有时也被称为“前白血病”或“亚临床白血病”）的发病原因是骨髓中的造血细胞出现异常。

美国血液学会表示，这会导致骨髓无法生成足够的健康新血细胞，从而引发贫血、感染以及异常出血或瘀伤等问题。

MDS 往往会发展成 AML，因此研究人员决定对 22 名患有骨髓疾病且存在 IDH1 突变的患者测试奥卢塔西尼的疗效。所有患者病情均为中度至高度危险型，其中 86%属于高危或极高危类型。

研究人员表示，约 59% 的患者对奥拉替尼有反应，该药物可单独使用，也可与标准的骨髓增生异常综合征化疗方案联合使用。

此外，结果显示，62% 需要输注红细胞的患者以及 67% 需要输注血小板的患者在服用奥拉替尼后不再需要这些输注治疗了。

研究人员表示，整个患者群体的中位总生存期超过 27 个月，这些患者的平均年龄为 74 岁。（“中位”意味着一半人的生存时间更长，另一半人的则更短。）

在接受过治疗但病情仍顽固不愈的骨髓增生异常综合征患者中，中位生存期超过了 16 个月。

研究人员表示，这些结果相当显著，因为此前的研究表明，治疗无效的骨髓增生异常综合征患者的存活率不足六个月。

研究人员指出，这些结果也与针对另一种名为伊沃西尼布的 IDH1 抑制剂所进行的研究结果相吻合。

“这两款药都堪称特效药物。”瓦茨说道。

研究人员表示，这项研究的结果已经促使治疗标准发生了变化。奥拉替尼现已被纳入国家综合癌症中心网络指南，用于治疗具有 IDH1 突变的骨髓增生异常综合征患者。

目前，研究人员正在研究哪些急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者可能对奥卢塔西尼进行长期治疗产生良好反应。

“我们正试图更准确地确定这些患者的特征。我们如何才能判断哪些患者会对这种疗法有良好的反应，并能实现更长久的病情缓解呢？”瓦茨说道。“这就是下一篇论文的主题。”

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