制药公司萨雷普塔治疗技术公司表示，不会按照美国监管机构的要求停止其基因疗法的所有发货。

（美联社华盛顿电）——制药公司萨雷普塔制药公司周五晚些时候表示，它不会按照美国食品药品监督管理局的要求停止其基因疗法的所有发货工作。此前，该公司的一种针对肌肉萎缩症的疗法已导致第三名患者死亡。

这一极为罕见的举动是该公司股票连续数周持续下跌的一系列事件中的最新一例，并且最近还迫使该公司裁员 500 人。该公司不遵守美国食品药品监督管理局（FDA）规定的决定，也使得其主打疗法“艾利迪斯”未来的供应情况变得不确定。

美国食品药品监督管理局（FDA）在周五晚间的一份声明中表示，官员们与萨雷帕特公司进行了会面，并要求其暂停所有销售活动，但“该公司拒绝执行这一要求”。该机构有权将药物从市场撤下，但繁琐的监管程序可能需要数月甚至数年时间。相反，该机构通常会发出非正式请求，而企业几乎总是会遵守。

美国食品药品监督管理局局长马蒂·马卡里在一份声明中表示：“我们支持为未得到满足的医疗需求提供药物，但一旦出现严重的安全信号，我们也不会犹豫立即采取行动。”

艾利维迪斯是美国首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。杜氏肌营养不良症是一种致命的肌肉萎缩疾病，主要影响男性。尽管该疗法自 2023 年获批以来一直受到严格审查，但它还是获得了加速批准，而一些美国食品药品监督管理局的科学家则反对这一决定，他们对疗法的有效性表示怀疑。

美国食品药品监督管理局去年给予了该项疗法的全面批准，并将该疗法的适用对象扩大到了 4 岁及以上的患者，包括那些已经无法行走的患者。此前，该疗法仅适用于尚能行走的年轻患者。

萨雷普塔公司周五表示，其科学评估结果显示，对于患有杜氏肌营养不良症且病情处于早期阶段的年轻患者而言，“不存在新的或变化的安全信号”。该公司称，计划继续为这些患者提供该药物。

该公司在一份声明中表示：“我们期待与美国食品药品监督管理局继续进行沟通并分享信息。”

萨雷普塔公司上个月停止了对患有杜氏症（这种疾病会逐渐损害肌肉和骨骼力量，导致患者过早死亡）的较大年龄患者进行该疗法的供应。此前已有两名接受该疗法的青少年患者死亡。

该公司还证实了周五发生的第三起死亡事件：一名 51 岁的患者，在一项针对另一种类型肌肉萎缩症的试验中正在接受一种实验性基因疗法。萨雷帕特公司表示，已于 6 月 20 日向美国食品药品监督管理局报告了这一死亡事件。美国食品药品监督管理局周五表示，已暂停了该项试验。

萨雷帕特指出，此次事件中所涉及的基因疗法“使用的剂量不同，且其生产过程也与艾利迪斯有所不同”。

这三名患者的死亡均与肝脏损伤有关，而这一副作用在萨雷普塔公司的药品使用说明中已有提及。

本周早些时候，萨雷帕特公司宣布将为药物附上醒目的警示语，并裁减三分之一的员工。该公司在发布相关变动的新闻稿及电话会议中并未提及第三例患者死亡的情况，这一行为引发了华尔街分析师的尖锐批评。

该公司股票周五跌幅超过 35%，最终收于 14.07 美元。

位于马萨诸塞州剑桥市的萨雷普塔公司自 2016 年以来已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对另外三种杜氏肌营养不良症药物的批准，但这些药物均未被证实有效。该公司长期以来一直因未能完成确保其药物获得完全 FDA 批准所需的多项研究而受到批评。

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