阿德森克斯生物技术公司是一家处于临床开发阶段的生物制药企业，致力于研发用于癌症治疗及其他危重疾病的抗体药物偶联物（ADC）疗法。该公司于 2025 年 7 月 8 日宣布，美国食品药品监督管理局已授予阿德森克斯公司的治疗胃癌患者的药物 ADRX-0405 孤儿药资格。

“获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，对阿德赛克斯公司而言是一个重要的里程碑，这进一步证明了阿德瑞克斯-0405 药物有望改善胃癌患者的生存质量。”阿德赛克斯公司的创始人兼首席执行官李惠博士说道。“我们对正在进行的 1a 期试验的进展感到鼓舞，并期待进一步评估阿德瑞克斯-0405 在胃癌及其他癌症中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。”

ADRX-0405 目前正处于 1a 期临床试验的第一阶段，用于治疗一些特定的晚期实体肿瘤，如转移性去势抵抗性前列腺癌、胃癌和非小细胞肺癌。

这是一项分为两部分的研究。第一阶段 a 部分将对 ADRX-0405 的剂量进行递增试验，以评估其在患有特定晚期实体瘤（包括转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）、胃癌（GC）和非小细胞肺癌（NSCLC））患者身上的初始安全性和耐受性，并确定用于第二阶段试验的推荐剂量。第二阶段 b 将进一步评估其安全性、耐受性以及初步疗效，并确定 ADRX-0405 在先前接受过治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的最佳剂量。2

ADRX-0405 正在其 1a/b 临床试验中进行独特的测试。ADRX-0405 被标记为一种针对 STEAP1 的抗体药物偶联物（主要与前列腺癌的某些类型相关），但在本次临床试验中，它实际上针对的是胃癌。

ADRX-0405 是一款处于临床试验阶段的新型抗体药物偶联物（ADC），它针对的是前列腺六跨膜上皮抗原 1（STEAP1），这是一种在前列腺癌及某些其他癌症中表达水平较高、而在正常健康组织中表达量有限的细胞表面蛋白。该 ADC 由一种人源化 IgG1 抗体与一种新型拓扑异构酶抑制剂连接物-药物通过 Adcentrx 公司创新的 i-Conjugation® 技术平台结合而成——这是该公司设计 ADC 的核心组成部分。该平台利用可切割连接物和稳定的偶联化学来增强药物的传递效果。这种新颖的技术能够制备出一种稳定性极高的 ADC，其药物与抗体的比例为 8（DAR 8），从而最大限度地将药物传递至实体肿瘤。ADRX-0405 的临床前研究已证明其良好的药代动力学、安全性特征以及在多种动物肿瘤模型中的显著疗效。目前，ADRX-0405 正在参与一项 1a/b 期临床试验。1

美国癌症协会估计，到 2025 年，美国将新增约 30300 例胃癌病例，这符合美国食品药品监督管理局（FDA）将该疾病列为罕见病的要求。这一情况使得 FDA 更加倾向于将 ADRX-0405 设定为“孤儿药”。

孤儿药认定是一项旨在促进针对罕见疾病治疗方法研发的计划，此类疾病定义为在美国影响人数少于 20 万人的病症。该认定带来的好处包括获得拨款资助和科学协助、符合条件的临床试验可享受税收抵免、免交《处方药用户付费法案》（PDUFA）申请费用，以及在获得监管批准后享有长达七年的市场独占权。1

来源
美国食品药品监督管理局授予阿德克赛特制药公司研发的针对胃癌的 ADRX-0405 STEAP1 ADC 产品“孤儿药”称号。阿德克赛特制药公司。2025 年 7 月 8 日。https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-grants-orphan-drug-designation-to-adcentrx-therapeutics-adrx0405-steap1-adc-for-gastric-cancer-302499372.html

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