Livdelzi 的批准基于 III 期 RESPONSE 研究的结果，该研究显示关键生化指标得到改善，瘙痒减少。FDA 加速批准了 Livdelzi (seladelpar)，这是吉利德用于治疗对熊去氧胆酸 (UDCA) 反应不足或无法耐受的成人原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 的药物。据该公司称，此次批准是基于 III 期 RESPONSE 研究的积极结果，在该研究中，Livdelzi 显著改善了关键生化指标并减少了瘙痒，这是 PBC 的一种令人衰弱的症状。加速批准是基于 ALP 的减少。

PBCers Organization 总裁 Carol Roberts 在一份新闻稿中表示：“越来越多的人被诊断出患有PBC，影响到不同年龄、性别、种族和民族的人。PBC 患者有共同的症状，包括持续的瘙痒或皮肤爬行感，以及因夜间瘙痒而加重的衰弱性疲劳。一种新的治疗方案的出现可以帮助减少这种剧烈的瘙痒，同时改善活动性肝病的生物标志物，这对我们的社区来说是一个里程碑。”

RESPONSE 研究与其他研究（如长期开放标签 ASSURE 研究和之前的早期研究）相结合，代表了大约 500 名 PBC 患者。研究的主要终点是一年后与安慰剂相比的综合生化反应。六个月后与基线瘙痒评分的变化是关键的次要终点。

结果发现，25% 的参与者实现了碱性磷酸酶 (ALP) 的正常化，这是肝脏健康的关键预测指标，而安慰剂组则没有。此外，还实现了主要终点，62% 服用 Livdelzi 的参与者报告一年后的综合生化反应，而安慰剂组为 20%。因此，与安慰剂相比，Livdelzi 显示出统计学上显着的瘙痒减少。

与 Livdelzi 相关的常见不良事件 (AE) 包括头痛、腹痛、恶心、腹胀（肿胀）和头晕。据该公司称，研究人员确定没有与治疗相关的严重不良事件 (SAE)。然而，吉利德警告说，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 Livdelzi 治疗的患者中有 4% 发生骨折。此外，如果患者有完全性胆道阻塞，则应避免使用 Livdelzi。

根据美国国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所的数据，PBC 在女性中更为常见，平均诊断年龄为 60 岁。据研究人员称，2014 年，美国每 100,000 名女性中约有 58 名患有 PBC，每 100,000 名男性中约有 15 名患有 PBC。它在白人和有家族病史的人中也更为常见。

Medscape 指出，25% 的 PBC 患者是在常规血液检查中偶然诊断出来的。常见症状包括疲劳、瘙痒和右上腹不适。随着疾病的进展，可以发现肝肿大、色素沉着、脾肿大、黄疸、黄瘤和黄斑瘤、干燥综合征和 Kayser-Fleischer 环的迹象。此外，90-95% 的 PBC 患者体内都存在抗线粒体抗体，这种抗体对这种疾病的特异性为 98%。

吉利德科学公司董事长兼首席执行官 Daniel O’Day 在新闻稿中表示：“PBC 患者多年来一直在等待治疗进展。今天批准的 Livdelzi 具有独特的特性，为他们提供了一个重要的新选择。我们期待利用吉利德在肝病领域的长期专业知识，将这种有希望的新疗法带给所有可能受益的人。”

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