吉利德科学公司的 Livdelzi (seladelpar) 获得了美国食品药品管理局 (FDA) 的加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC)。

这项批准是基于III期RESPONSE试验（NCT04620733）的结果，该试验表明Livdelzi是首款能显著降低碱性磷酸酶（ALP）正常化和瘙痒的治疗药物，而碱性磷酸酶和瘙痒是PBC病情发展的重要标志。

接受Livdelzi治疗的患者中有25%在12个月后ALP水平恢复正常，而接受安慰剂治疗的患者中没有人恢复正常。与服用安慰剂的患者相比，服用Livdelzi的患者在6个月时瘙痒评分的变化明显减少。总体而言，62%的Livdelzi患者在12个月时获得了综合生化反应，而安慰剂患者中仅有20%获得了综合生化反应。

Livdelzi获得监管部门的批准后，将进入由Ocaliva（奥贝胆酸）和熊去氧胆酸等其他获批疗法主导的领域。Ocaliva 由 Intercept 制药公司开发，该公司于 2023 年底被 Alfasigma 收购。吉利德在 2024 年 3 月以 43 亿美元收购 CymaBay Therapeutics，获得了过氧化物酶体增殖体激活受体 delta 激动剂 seladelpar 的权利。

Cymabay 首席执行官 Sujal Shah 在接受《制药技术》采访时说，Livdelzi 可以减轻瘙痒，而 Ocaliva 则会加重瘙痒，因此 Livdelzi 具有竞争优势。熊去氧胆酸通常会导致反应不充分，从而导致持续的肝损伤，而Livdelzi已被证明能诱导这些患者产生反应。

GlobalData 预计，到 2030 年，Livdelzi 的收入将达到 5.58 亿美元。在被 Alfasigma 收购之前，Ocaliva 在 2022 财年的收入为 2.857 亿美元，23 年第二季度的收入为 8370 万美元。

胆汁淤积性肝炎是一种罕见的自身免疫性疾病，涉及肝脏胆管的炎症和破坏，约有 13 万美国人罹患此病。PBC 的恶化会增加肝脏死亡的风险，目前尚无根治性疗法。

能否继续获得美国食品药品管理局的批准将取决于临床疗效的验证。吉利德目前正在进行III期试验ASSURE（NCT03301506）和AFFIRM（NCT06051617），前者是一项开放标签试验，研究Livdelzi的安全性和耐受性；后者是一项双盲试验，探讨Livdelzi对PBC和代偿性肝硬化患者的临床疗效。

据雅虎财经报道，FDA 公告发布当天，市场收盘时吉利德的股价比开盘时高出近 1%。该公司目前的市值为 920 亿美元。

非营利性 PBC 患者组织主席卡罗尔-罗伯斯（Carol Robers）在获批后表示："PBC 患者都有一些共同的症状，包括不断的瘙痒或皮肤爬行感，以及因夜间瘙痒而加重的衰弱性疲劳--有了一种新的治疗方案，可以帮助减轻这种剧烈的瘙痒，同时还能改善活动性肝病的生物标志物，这对我们的社区来说是一个里程碑。

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