FDA 批准 Servier Pharmaceuticals 的 Voranigo 用于治疗两种低级别胶质瘤。这款药物预计将成为重磅产品，来自 Servier 以 18 亿美元收购 Agios Pharmaceuticals 的肿瘤业务。

作者：Frank Vinluan一种旨在穿透大脑以击中目标的 Servier Pharmaceuticals 药物现已获得 FDA 批准，用于治疗两种罕见的脑癌。

周二宣布的 FDA 批准涵盖了患有 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和 12 岁及以上的青少年的治疗。只要癌症对 IDH1 或 IDH2 酶有突变，就可以在手术后开出这种药物，这种每日一次的药丸旨在抑制这种突变。 FDA 表示，这一监管决定标志着该机构首次针对由 IDH1 或 IDH2 突变引起的癌症进行系统性治疗。总部位于法国的 Servier 公司将以 Voranigo 为品牌将其新型抗癌药商业化。

星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤都是神经胶质瘤，它们的名字都来自癌症开始生长的中枢神经系统细胞。这些低级别（生长缓慢）神经胶质瘤通常影响 30 多岁和 40 多岁的患者。虽然这些癌症很少见，但 Servier 表示，带有 IDH 突变的弥漫性神经胶质瘤是 50 岁或以下人群中最常见的恶性原发性脑肿瘤。手术是一线治疗方法，但如果这些脑癌发展为高级别神经胶质瘤，治疗方案仅限于放疗和化疗——这两种方法都会带来一系列不良反应。

FDA 对 Voranigo 的审查基于一项安慰剂对照的 3 期临床试验的结果，该试验招募了 331 名已经接受过 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤手术的患者。这些癌症被证实具有 IDH1 或 IDH2 突变。该试验排除了之前接受过治疗（包括化疗或放疗）的患者。被随机分配接受安慰剂治疗的患者在脑部成像确认病情进展后，被允许交叉到治疗组。

两组均未报告死亡病例。研究药物组 28% 的患者和安慰剂组 54% 的参与者报告病情进展。疗效分析得到了下次治疗干预时间测量的支持。研究药物组未达到这一时间，安慰剂组为 17.8 个月。这项关键研究的结果于去年在美国临床肿瘤学会年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。

Voranigo 成人推荐剂量为每天一次 40 毫克片剂，直至病情进展或毒性变得不可接受。对于青少年，该药物的剂量根据患者体重决定。研究中报告的最常见不良反应包括疲劳、头痛、肌肉疼痛和腹泻。肝毒性是该药物和标签的另一个风险，并指示临床医生监测患者的肝功能。

“随着我们推进更有针对性的治疗，识别突变并了解这些突变如何影响癌症及其进展是帮助合适的患者在合适的时间找到合适的治疗方法的关键，”Servier 首席执行官 David Lee 在一份准备好的声明中表示。“我们很荣幸能够引领 IDH 突变抑制领域，并致力于研究其在胶质瘤和其他癌症中的适用性。”

Voranigo 最初由 Agios Pharmaceuticals 开发，该公司之前曾开发并商业化 IDH2 抑制剂 Idhifa 和 IDH1 抑制剂 Tibsovo，这两种药物均用于治疗晚期急性髓性白血病。2021 年，作为向罕见病战略转变的一部分，Agios 以 18 亿美元的价格将其肿瘤业务出售给 Servier。根据交易条款，Agios 有权获得 2 亿美元的 Voranigo 批准里程碑付款。这家生物技术公司还将从 Voranigo 销售额中获得 15% 的特许权使用费。

Agios 通过达成特许权使用费交易筹集了资金。2020 年，Royalty Pharma 以 2.55 亿美元收购了 Agios 对 Idhifa 的特许权使用权。两年后，Agios 将 Tibsovo 的特许权使用权出售给 Sagard Healthcare Partners，获得 1.318 亿美元。今年早些时候，Royalty Pharma 同意向 Agios 支付 9.05 亿美元，但前提是 Voranigo 获得批准。 Royalty Pharma 预计，这种脑癌药物的年销售额将达到 10 亿美元，每年可带来超过 1.5 亿美元的版税。

Voranigo 现已上市。 Servier 通过发言人表示，该公司正在与赛默飞世尔科技合作开发一种伴随诊断，以确定符合治疗条件的患者。 Servier 表示，这种药物每月费用为 39,881 美元，相当于每年 478,572 美元。 该公司补充说，它正在与商业和政府付款人合作，并预计 Voranigo 将获得强有力的保险，因为支持其获得监管批准的强大临床数据。

图片来源：Eraxion，Getty Images

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