作者：唐·特蕾西，副主编

扩大适应症使Fibryga成为第一个也是唯一一个批准用于该适应症的按需、病毒灭活、人血浆来源的纤维蛋白原浓缩物。美国食品药品监督管理局已批准Octapharma的Fibryga的扩大适应症，Fibryga是一种冻干的人纤维蛋白原浓缩物，现在适用于因获得性纤维蛋白原缺乏症（AFD）而出血的患者。据该公司称，这一批准标志着比目前的标准护理冷沉淀有了重大进步，为严重出血事件提供了更快、更精确的治疗选择。此外，该监管行动使Fibryga成为第一个也是唯一一个批准用于该适应症的按需、病毒灭活、人血浆来源的纤维蛋白原浓缩物。

Octapharma USA总裁Flemming Nielsen在一份新闻稿中表示：“在手术室，时间很重要。信心也很重要。美国食品药品监督管理局扩大对fibryga的批准，标志着我们在重新定义大出血患者护理标准的承诺上迈出了重要一步。它为必须紧急行动的提供者提供了一个重要选择。我们很自豪能成为第一个为美国各地的医院、麻醉师、外科医生、妇产科医生和患者提供这种治疗进步和新标准护理的公司。”

扩大批准是基于FIBRES研究的结果，这是一项包括735名患者的头对头、多中心、随机临床试验。结果发现，浓缩纤维蛋白原不亚于冷沉淀，可以代替冷沉淀用于治疗与房颤相关的出血。此前，该药物于2019年在欧盟和2020年在加拿大被批准用于治疗房颤。

Fibryga治疗房颤研究中常见的不良事件包括肝功能异常、急性肾损伤、贫血、房颤、谵妄和肾功能衰竭。先天性纤维蛋白原缺乏症的常见不良事件是恶心、呕吐、发热和血小板增多。最严重的不良事件包括血栓栓塞事件和过敏性反应。

Octapharma医疗事务副总裁Huub Kreuwel博士在新闻稿中评论道：“最近美国食品药品监督管理局的批准是多年专注于纤维蛋白原替代品研发的结果。Fibryga的扩大适应症将使从业者和卫生系统能够支持更广泛的需要纤维蛋白原替代治疗的严重出血并发症患者。”

Octapharma警告称，Fibryga可能会引起过敏反应或超敏反应，这表明它可能会导致停药。此外，Fibryga由混合的人血浆组成，其中可能含有传染性病原体、病毒，理论上还含有克雅氏病病原体。

在全球范围内，大约每一百万人中就有一人面临纤维蛋白原缺乏症。它被认为是危及生命的，被定义为一种定量效率，其特征是纤维蛋白原完全缺失或水平极低。

美国食品药品监督管理局首次批准Fibryga，这是一种纤维蛋白原浓缩物，适用于治疗急需纤维蛋白原替代品的出血患者，是提高患者安全性和预后的重要一步。与冷沉淀相比，纤维蛋白原精料可以靶向给药，更快地治疗母体出血中的低纤维蛋白原，马萨诸塞州波士顿哈佛医学院布莱根妇女医院麻醉、围手术期和疼痛医学系产科麻醉科医学博士John Kowalczyk和Michaela Farber医学博士在新闻稿中说。

此前，美国食品药品监督管理局于2017年批准了先天性纤维蛋白原缺乏症成人和青少年急性出血事件，包括无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原症。2020年，它获得了第二次批准，用于治疗12岁以下先天性纤维蛋白原缺乏症急性出血发作的儿科患者。

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