一项新的研究表明，美国食品和药物管理局（FDA）规定的CAR-T疗法患者监测时间可以缩短一半。

嵌合抗原受体（CAR）-T疗法是通过改造患者的T细胞来识别和攻击癌细胞。目前有三种已获批准的疗法可用于治疗弥漫性大B细胞非霍奇金淋巴瘤（DLBCL），特别是吉利德公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和诺华公司的Kymriah（tisagenlecleucel），这两种疗法已于2017年获得美国食品及药物管理局批准；百时美施贵宝公司的Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）于2021年获得批准。

围绕着与细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）有关的 CAR-T 细胞疗法的安全问题，导致 FDA 在 2017 年首次批准这些疗法时提出了严格的监测要求。

为了安全使用这些疗法，FDA 制定了一项风险评估和缓解策略（REMS）计划，其中涵盖了这些监测要求。根据 REMS 计划，患者需要在治疗中心附近停留四周，并在八周内禁止驾车。这项研究的主要作者、堪萨斯大学医学中心血液恶性肿瘤和细胞治疗学副教授 Nausheen Ahmed 博士说，这给社会经济地位较低的患者使用这些疗法造成了障碍。

今天发表在《血液进展》（Blood Advances）杂志上的这项研究发现，接受某些 CAR-T 疗法的淋巴瘤患者发生 CRS 和 ICANS 的风险在两周前达到高峰。这表明，监测期可以根据患者的个体需求变得更加灵活，并有可能从目前的四周缩短为四周。

这项研究对 475 名 DLBCL 患者进行了评估。其中216名患者接受了Yescarta治疗，158名患者接受了Kymriah治疗，100名患者接受了Breyanzi治疗。总体而言，60%的患者出现了CRS，32.4%的患者出现了ICANS。在头七天，57.5%的患者出现新发CRS，25.4%的患者出现ICANS。第八天至第十二天，分别有 5.4% 和 9.3% 的患者出现新的 CRS 和 ICANS 病例。12天后，Kymriah受试者中没有出现新的CRS病例，只有一例新的ICANS病例。

艾哈迈德解释说，使监测期更具灵活性可以改善弱势患者的就医条件，为治疗中心节省资源，并让患者更快地恢复正常生活和责任。 

"在资源方面，这将减轻治疗中心的负担。艾哈迈德解释说："这将使治疗中心受益，因为他们可以让病人提前出院，回家看他们的转诊医生。

艾哈迈德还领导了另一项研究，对使用百时美施贵宝公司的 Abecma（idecabtagene vicleucel）和强生公司的 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）的 129 名复发-难治性多发性骨髓瘤患者进行了类似的研究。

艾哈迈德还强调了授权和教育社区医生在监测和治疗 CAR-T 疗法长期副作用方面发挥更大作用的重要性。

"前三个月的主要死因实际上是感染。艾哈迈德总结说："重点必须放在真正授权、教学以及与社区医生合作上，因为患者仍有可能死于并发症，但并发症更有可能是感染。

除了感染，美国食品和药物管理局还于 2023 年 11 月启动了一项调查，因为有报告称一些接受 CAR-T 疗法的患者出现了继发性癌症。除了调查之外，FDA 还在所有获批的 CAR-T 疗法中添加了关于继发性 T 细胞恶性肿瘤的盒装警告。

 

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