美国食品药品监督管理局拒绝了诺和诺德对icodec的生物制剂许可证申请，理由是对这种每周一次的胰岛素的制造过程及其在1型糖尿病患者中的使用存在问题。但在我们对最近监管新闻的回顾中，有几项备受瞩目的美国食品药品监督管理局获批药物。

作者：Frank Vinluan诺和诺德试图为糖尿病患者提供负担较轻的给药方案，但遭遇了挫折。美国食品药品监督管理局拒绝了该公司对icodec的申请，icodec是该公司设计的一种慢效胰岛素，每周给药一次，作为每日胰岛素注射的替代品。

据诺和诺德称，美国食品药品监督管理局的完整回复信对icodec的制造工艺以及该产品在1型糖尿病患者中的使用提出了质疑。5月，美国食品药品监督管理局咨询委员会得出结论，现有数据不足以表明icodec在1型糖尿病中的益处大于风险。一些委员会成员对icodec的低血糖率或低血糖率高于每日胰岛素注射表示担忧。委员会没有讨论icodec在2型糖尿病中的应用。诺和诺德表示，正在审查美国食品药品监督管理局的信函，但预计今年无法满足该机构的要求。

竞争对手礼来公司正在开发一种名为efsitora alfa的每周一次胰岛素。今年5月，该公司报告的临床数据显示，这种胰岛素与2型糖尿病患者的每日胰岛素注射相当，达到了2期研究的主要目标。

Icodec已在欧洲、加拿大、澳大利亚、日本和瑞士获得1型和2型糖尿病的批准，该产品以品牌名Awiqli在这些国家销售。在中国，这种每周胰岛素只被批准用于2型糖尿病。

以下是最近其他监管新闻的回顾：
--Arcutis Biotherapeutics的局部药物Zoryve现已被批准用于治疗轻度至中度特应性皮炎。该产品的最新批准涵盖了成人以及6岁及以上儿童的治疗。Zoryve通过阻断PDE-4发挥作用，PDE-4是一种与皮肤瘙痒和炎症有关的酶。Arcutis于2022年首次获得该产品的批准，用于治疗斑块状银屑病。去年年底，该药物的局部泡沫制剂被批准用于治疗脂溢性皮炎。
--礼来公司开发的抗淀粉样蛋白药物Kisunla已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗阿尔茨海默病早期患者。该药物将与卫材的Leqembi竞争，后者是一种去年获得美国食品药品监督管理局批准的淀粉样斑块破坏疗法。
--强生公司的畅销免疫药物Stelara正面临更多的生物仿制药竞争。由Samsung Bioepis开发的Pyzchiva现已获得美国食品药品监督管理局批准，可用于强生产品涵盖的所有适应症，包括斑块状银屑病、银屑病关节炎和克罗恩病。Pyzchiva将由Sandoz在美国商业化。Pyzchiva的批准是在2023年安进公司开发的Stelara生物仿制药Wezlana获得监管批准之后。
--美国食品药品监督管理局批准维罗纳制药公司的药物Ohtuvayre作为慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗。每日一次的药丸是一种小分子，旨在阻断与慢性呼吸道疾病相关的两个酶靶点。Ohtuvayre是十多年来第一种通过美国食品药品监督管理局审查的新型慢性阻塞性肺病药物。
--美国食品药品监督管理局拒绝了Rocket Pharmaceuticals对Kresladi的申请，Kresladi是一种为严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）开发的基因疗法。这家总部位于新泽西州克兰伯里的公司表示，美国食品药品监督管理局已要求提供有限的额外化学制造和控制信息，以完成其审查。LAD-I是一种遗传性疾病，可导致严重的、危及生命的细菌和真菌感染。目前，唯一有效的治疗方法是骨髓移植。--慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种影响神经并导致肌肉无力的疾病，现在有了第一种经美国食品药品监督管理局批准的治疗方法。Argenx药物Vyvgart Hytrulo因治疗罕见的自身免疫性疾病而获得监管批准。这种注射药物最初被批准用于治疗一种名为全身性重症肌无力的不同神经和肌肉疾病。
--美国食品药品监督管理局批准了一种Sarepta Therapeutics基因疗法，该疗法未能实现其3期临床试验的主要目标，仅实现了次要目标。美国食品药品监督管理局的审查人员表示，次要目标的结果尚不清楚患者是否受益于该疗法。美国食品药品监督管理局生物制剂高级官员彼得·马克斯推翻了该机构工作人员的意见，得出的结论是，研究结果显示了临床益处。
--美国食品药品监督管理局正在就其生物仿制药转换研究要求的潜在变化发表评论。除非后续药物具有互换性，否则生物仿制药目前不能替代品牌生物制品。这种状态需要研究数据表明，产品之间的转换没有差异。美国食品药品监督管理局建议取消转换研究要求。
--百时美施贵宝公司的药物Augtyro现在有了一个扩展的标签，可以用于治疗任何携带特定遗传特征（NTRK基因融合）的晚期实体瘤。该药物于去年11月获得初步批准，用于治疗以ROS1基因融合为特征的癌症。BMS通过以41亿美元收购该药物的开发商Turning Point Therapeutics，将Augtyro添加到其管道中。
-安进药品blinatumomab，品牌为Blincyto，获得了美国食品药品监督管理局的新批准，可用于治疗费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，一种血液和骨髓癌症。FDA的决定涵盖了这种对Blincyto靶向蛋白CD-19呈阳性的癌症的治疗。Blincyto是一种T细胞接合器，是一种通过同时结合T细胞和癌症细胞而起作用的治疗方法。安进药物于2014年首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
--美国食品药品监督管理局批准了Yimmugo，一种用于治疗原发性免疫缺陷的Grifols疗法。静脉注射免疫球蛋白疗法由Grifols子公司Biotest开发。Grifols开发了基于来源于人类血浆的蛋白质的疗法。该公司计划于2024年下半年在美国推出Yimmugo，该产品自2022年以来已在欧洲投入商业使用。
--Tris Pharma的deflazacort仿制药（品牌名Emflaza）获得了美国食品药品监督管理局的批准，这是一种由PTC Therapeutics销售的杜氏肌营养不良症药物。PTC提供片剂和液体制剂的药物。Tris药物将以液体形式提供。它将由Cranbury Pharmaceuticals商业化，该公司成立了一家子公司，销售其20多种仿制药。Tris最近成立了Tris Digital Health，这是一家专注于开发神经适应症数字产品的子公司。Tris Pharma将继续专注于注意力缺陷多动障碍、疼痛、神经系统疾病和成瘾。
--说到PTC Therapeutics，这家新泽西州的制药商在欧洲遇到了另一个挫折，因为另一种杜兴疗法Translarna。欧盟委员会人类健康药品委员会（CHMP）对该疗法的上市许可续期发表了另一项负面意见。

Translarna的有条件批准要求PTC寻求年度续约，直到该公司提供临床数据以支持标准营销授权。该药物的第三阶段失败导致CHMP去年和今年年初再次建议不要续期。5月，委员会指示CHMP重新考虑“全部证据”，包括患者登记和现实世界的证据。在CHMP采取最新行动后，PTC表示将要求重新审查该意见。

图片来源：盖蒂图片社，莎拉·西尔比格

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