就在辉瑞公司披露其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的迷你肌营养不良蛋白基因疗法 III 期试验失败一周后，Sarepta 公司又宣布其 DMD 基因疗法 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）获得了美国标签扩展。

根据6月20日发布的新闻稿，美国食品药品管理局（FDA）已经扩大了Elevidys的标签范围，将年龄至少在四岁以上、DMD基因确诊突变的DMD患者纳入其中。基于其功能性优势，Elevidys 获得了针对行动不便患者的传统批准和针对非行动不便人群的加速批准。然而，根据这项推动 Sarepta 公司股价上涨 36% 的公告，审批的进一步进展取决于确证研究的临床疗效。

当这种疗法的耐久性，尤其是在非行动不便人群中的耐久性受到质疑时，Sarepta 公司首席执行官道格拉斯-英格拉姆（Douglas Ingram）在 6 月 21 日举行的投资者电话会议上表示，Sarepta 公司在批准后将长期致力于评估 Elevidys 在儿童中的长期耐久性。

为此，公司正在开展ENVISION III期研究（NCT05881408），该研究正在评估Elevidys在不行动和行动自如但年龄较大的DMD患者中的应用。英格拉姆说，这项研究的美国部分已经全部入组，将作为上市后的验证，并回答美国食品药品管理局提出的其余要求。

Elevidys的III期EMBARK研究（NCT05096221）采用North Star Ambulatory Assessment（NSAA）评估功能性运动能力作为主要终点，与这项失败的研究不同，III期ENVISION确证研究采用Performance of Upper Limb（PUL）2.0作为主要终点。

Elevidys于2023年6月首次获得批准，用于治疗年龄在4至5岁之间、DMD基因确诊突变的DMD患者，其设计使用重组腺相关病毒载体血清型74（AAV74）来传递编码肌营养蛋白的微肌营养蛋白转基因。Sarepta公司强调该试验的次要终点取得了成功，并为该疗法的生物制品许可申请（BLA）提交了一份疗效补充文件，最终于今年2月获得了美国食品药品管理局的优先审查。

GlobalData 一致预计，2029 年 Elevidys 的销售额将达到 57 亿美元。GlobalData 是 Pharmaceutical Technology 的母公司。

辉瑞公司的fordadistrogene movaparvovec有望与Elevidys展开激烈竞争，但该公司宣布，治疗组与安慰剂组相比，运动功能没有明显改善。此外，在研究的次要结果（包括患者从地上爬起来所需的时间或10米跑或走的速度）中，该疗法也没有显示出与安慰剂的显著差异。

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