罗氏集团旗下的基因泰克公司宣布，美国食品药品监督管理局已接受该公司的新药申请，并给予 inavolisib 优先审查，该药物是一种口服试验性疗法，与哌柏西利 (Ibrance) 和氟维司群联合使用。以 inavolisib 为基础的方案在患有PIK3CA突变、激素受体 (HR) 阳性、人类表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者中进行评估，这些患者在完成辅助内分泌治疗时或 12 个月内复发。
优先审查是基于 INAVO120 的 III 期阳性结果，该结果显示，与单独使用哌柏西利和氟维司群相比，以 inavolisib 为基础的方案使无进展生存期延长了一倍以上，在一线治疗中将病情恶化或死亡的风险降低了 57%（15.0 个月 vs. 7.3 个月；风险比 [HR]=0.43，95% CI：0.32-0.59，p<0.0001）。在初步分析时，总生存期 (OS) 数据尚不成熟，但观察到明显的积极趋势（分层 HR=0.64，95% CI：0.43-0.97，p=0.0338 [边界为 0.0098]）。
约 40% 的 HR 阳性转移性乳腺癌存在PIK3CA突变。在开始一线治疗之前，尽早检测PIK3CA等突变有助于确定哪些患者可能受益于靶向治疗。
根据优先审查资格，FDA 已将“处方药用户付费法案”的生效日期定为 2024 年 11 月 27 日。INAVO120 的数据也用于向其他全球卫生当局（包括欧洲药品管理局）提交申请。优先审查资格授予 FDA 认为有可能在疾病的治疗、预防或诊断方面提供重大改进的药物。
基因泰克最近宣布，基于 INAVO120 的 inavolisib 治疗方案已获得 FDA “突破性疗法”称号，这是基因泰克肿瘤学产品组合中的第 29 个治疗方案。2024 年 5 月 31 日至 6 月 4 日举行的 2024 年美国临床肿瘤学会年会上将在口头摘要会议上介绍 INAVO120 的更多分析。
目前，Inavolisib 正在由公司发起的三项 III 期临床研究（INAVO120、INAVO121、INAVO122）中进行研究，研究对象为PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌患者，研究组合多种多样。我们将继续评估潜在的临床开发计划扩展机会，以满足肿瘤学领域各种肿瘤类型的患者未满足的需求。
关于 INAVO120 研究
INAVO120 研究 [NCT04191499] 是一项 III 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了 inavolisib 联合哌柏西利和氟维司群与安慰剂加哌柏西利和氟维司群治疗PIK3CA突变、激素受体 (HR) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性，这些患者的病情在治疗期间或完成辅助内分泌治疗后 12 个月内出现进展，且未接受过转移性疾病的全身治疗。
该研究纳入了 325 名患者，他们被随机分配到研究组或对照治疗组。主要终点是无进展生存期，由研究人员评估，定义为从临床试验随机分组到疾病进展或患者因任何原因死亡的时间。次要终点包括总生存期、客观反应率和临床获益率。
除 INAVO120 外，inavolisib 目前还在另外两项由公司赞助的 III 期临床研究中以不同组合对PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌进行研究：
• 与氟维司群联合治疗 HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌（接受细胞周期依赖性激酶 4/6 抑制剂和内分泌联合治疗后，疗效与阿培利西布加氟维司群相当，INAVO121；NCT05646862），以及
• 与双重 HER2 阻断联合使用与双重 HER2 阻断和医生选择的可选内分泌疗法作为 HER2 阳性疾病的维持治疗（INAVO122；NCT05894239）。

https://www.gene.com/media/press-releases/15026/2024-05-28/fda-grants-priority-review-to-genentechs

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