Ionis和Biogen在一项I/II期研究中未能改善患者的病情，因此将停止开发治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的实验性药物。

99例ALSpire研究（NCT04494256）的数据显示，BIIB105未能显著减少神经变性或改善呼吸等功能指标。BIIB105是一种研究性反义寡核苷酸，旨在减少共济失调素-2（ATXN2）蛋白的表达。尽管在研究中显示 ATXN2 的表达在统计学上明显减少，但在研究中评估的任何亚组中，该药物都没有显示出临床获益的证据。

这标志着在寻找 ALS 新疗法的过程中又一次遭遇挫折，ALS 是一种渐进性神经退行性疾病，会导致肌肉无力和瘫痪。上个月，Amylyx Pharmaceuticals 公司因其 ALS 药物 Relyvrio（AMX0035）的 III 期凤凰城试验未能达到任何终点，而将其撤出市场。

然而，这次试验的失败并不标志着 Ionis 和 Biogen 对 ALS 探索的结束。这两家公司共同开发的 ALS 候选药物 Qalsody（托福生）于 2023 年 4 月获得了美国食品药品管理局（FDA）的加速批准。这一决定是根据美国食品药品管理局咨询委员会的建议做出的，专家们一致认为，Qalsody能够降低血浆神经丝光（NfL）的水平，而NfL是神经损伤和神经变性的生物标志物，这为有条件批准提供了足够的依据。然而，在2021年III期试验失败后，专家组投票反对全面批准。

GlobalData 医药情报中心预测，2030 年 Qalsody 的全球销售额将达到 1.27 亿美元。

上个月，BrainStorm Cell Therapeutics 公司宣布，继之前的 III 期试验失败后，该公司将启动 ALS 候选药物 NurOwn（debamestrocel）的 IIIb 期确证试验。美国食品和药物管理局根据特别方案评估（SPA），就干细胞疗法IIIb期试验的设计提供了书面协议。

目前只有两种药物获准用于治疗ALS： 三菱田边的Radicava（依达拉奉）和非专利药物利鲁唑。根据 GlobalData 制药情报中心的一份报告，在八个主要市场（英国、美国、西班牙、德国、意大利、法国、日本和加拿大），将有 74614 例 ALS 病例。

百健公司神经肌肉开发部门负责人斯蒂芬妮-弗拉迪特（Stephanie Fradette）在公布试验结果的同时表示 "虽然BIIB105降低了ATXN2蛋白，但并没有减少神经丝蛋白，这让我们确信BIIB105并没有减缓疾病进程"。

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