FDA 扩大了 Enhertu 的批准范围，以涵盖 HER2 癌症蛋白呈阳性的晚期实体瘤，包括任意肿瘤类型。分析人士表示，监管决定为ADC癌症药物类别中其他药物的类似更广泛批准铺平了道路。阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）的靶向抗癌药物Enhertu现在是同类产品中第一个被批准用于治疗实体瘤的疗法，涵盖了任意癌症类型或疾病起源于身体的任意部位。

Enhertu此前曾获得FDA批准，用于治疗某些表达HER2蛋白的晚期乳腺癌、胃癌和肺癌病例。周五晚些时候，FDA扩大了该药物的批准范围，包括治疗患有HER2表达实体瘤的成年人。这些患者必须患有无法通过手术切除的癌症或在先前的全身治疗后进展。扩大的批准比5月30日监管决定的目标日期提前了近两个月。

Enhertu 属于称为抗体药物偶联物的疗法类别。这些疗法是通过将靶向抗体与有毒药物有效载荷联系起来来进行的，以便对肿瘤进行精确打击。FDA对Enhertu的最新决定是基于三项2期研究的结果，这些研究评估了192名成年人的ADC。其中一项研究是一项泛肿瘤研究，该研究评估了该药物在六种类型的实体瘤以及包括罕见肿瘤类型的第七组患者中的疗效。这项研究的初步数据于去年6月在美国临床肿瘤学会年会上公布。另外两项2期试验招募了非小细胞肺癌和结直肠癌患者。

三项研究的主要目标都是测量确认的客观缓解率。这些研究还评估了反应的持续时间。在泛肿瘤研究中，总缓解率为51.4%，中位缓解持续时间为19.4个月。在肺部研究中，总缓解率为52.9%;中位缓解持续时间为6.9个月。结直肠癌研究的总体缓解率为52.9%，中位缓解持续时间为5.5个月。

临床试验中报告的最常见的不良反应包括较低的白细胞、血小板和血红蛋白水平，这些都已被列为 Enhertu 的已知副作用。该药物的标签包括一个黑框警告，特别标记了孕妇使用间质性肺病和胎儿伤害的可能性，这两种风险都已经在Enhertu标签上。

Enhertu的最新监管决定仅基于第二阶段的数据，是加速批准。此类批准通常要求公司进行上市后临床试验，以收集确认药物安全性和有效性的额外数据。在宣布批准时，阿斯利康承认了额外的测试要求，但没有透露有关验证性临床试验的细节。

Leerink Partners分析师Andrew Berens在发给投资者的一份报告中表示，Enhertu的批准范围扩大可能有助于为其他ADC提供更广泛的标签铺平道路，以解决其他广泛表达的靶点，如TROP2和Nectin-4。TROP2是吉利德科学ADC Trodelvy的靶标，该药物已获批用于乳腺癌和膀胱癌。Nectin-4是安斯泰来制药和辉瑞ADC旗下Padcev的目标药物，已获批用于膀胱癌。

Berens说：“此外，我们认为这一决定也将在整个HER2阳性实体瘤领域产生反响，有可能提高HER2表达不太常见的肿瘤的HER2检测和治疗率，如黑色素瘤，肝细胞癌和头颈癌。”

图片来源：Getty Images，Sarah Silbiger

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