作者：Don Tracy，副主编

该批准将标志着美国产生首个针对胆道癌的HER2靶向疗法。

Jazz Pharmaceuticals宣布已完成zanidatamab的生物制品许可申请（BLA），zanidatamab是一种针对HER2阳性转移的研究性双特异性抗体疗法。

为了加速批准，zanidatamab有可能成为美国首个针对BTC的HER2靶向疗法。据该公司称，BLA是基于zanidatamab的IIb期HERIZON-BTC-01试验的结果。通过独立中心审查（ICR）确认的客观缓解率（cORR）的主要研究终点被认为是成功的，因为80名入组患者的cORR为41.3%。HERIZON-BTC-302 第三阶段最近开始，目前正在注册过程中。

Jazz Pharmaceuticals全球研发主管Rob Iannone博士、医学博士、MSCE、执行副总裁Rob Iannone在一份新闻稿中表示：“这一重要的里程碑使我们更接近于向HER2阳性BTC患者提供靶向治疗选择zanidatamab，这是一种靶向治疗选择，这是一种与五年总生存率低于5%相关的癌症。Zanidatamab 是一种双旁位 HER2 靶向双特异性抗体，可同时结合 HER2 的两个非重叠表位，从而产生多种作用机制。二线（2L）BTC代表了我们正在评估的多种适应症中的第一个，我们对zanidatamab作为多种HER2表达癌症新选择的潜力感到兴奋，目前正在1L BTC、1L胃食管腺癌（GEA）和先前治疗的乳腺癌中进行III期试验。”

去年 6 月，Jazz Pharmaceuticals 和 Zymeworks 在 2023 年美国临床肿瘤学会 （ASCO） 年会上公布了 IIb 期试验的数据。此外，研究结果还发表在《柳叶刀肿瘤学》上。除了结果外，该公司还展示了数据，表明其安全性始终如一。87 例患者中只有 2 例出现不良事件 （AE） 导致治疗中断。最常见的不良事件是腹泻和低级别和输液相关反应。

此外，结果发现，扎尼达单抗作为难治性 HER2 扩增 BTC 患者的治疗提供了快速而强烈的反应。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心胃肠道肿瘤内科、研究性癌症治疗学教授Shubham Pant医学博士在一份新闻稿中说：“扎尼达塔单抗的确认ORR为41.3%，中位DOR为12.9个月，中位PFS为5.5个月，是HER2扩增BTC二线治疗向前迈出的重要一步，据报道，目前的化疗仅提供5%至15%的ORR，中位PFS为1.4至4个月。HERIZON-BTC-01试验推进了一个令人兴奋的肿瘤学研究领域，我们可以利用BTC患者的下一代测序来了解该疾病的基因组标志物，并为这些患者选择合适的靶向治疗。”

根据美国癌症协会的数据，胆管癌很少见，美国每年约有 8,000 人接受肝内（肝内）和肝外（肝外）的诊断。由于寄生虫感染，它在东南亚也更为常见。

美国癌症协会报告说：“胆管癌主要见于老年人，但也可能发生在年轻人身上。在美国，被诊断患有肝内（肝内）胆管癌的人的平均年龄为70岁，肝外（肝外）胆管癌的平均年龄为72岁。”

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