欧洲药品管理局（EMA）授予89bio公司的pegozafermin优先药品（PRIME）资格，该药正在接受评估，用于治疗晚期纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）患者。

EMA的PRIME计划旨在加快开发满足罕见病等未满足需求的药物。该机构去年对该计划进行了升级，以加强对该计划赞助商的科学建议和监管方案准备工作。

据3月27日的一份新闻稿称，89bio公司的pegozafermin获得了PRIME资格，其依据是该公司的IIb期ELIVEN试验（NCT04929483）的积极数据。在这项随机试验中，192名非肝硬化MASH伴纤维化（F2-F3）和MASH伴代偿性肝硬化（F4）患者接受了每周一次或每两周一次三种剂量的药物治疗。

每两周一次44毫克和每周一次30毫克治疗组患者的纤维化明显改善，但MASH没有恶化。据报道，MASH缓解，但纤维化没有恶化，肝脏参数也有所改善。

Pegozafermin目前正在89bio的ENLIGHTEN计划的两项III期试验中接受评估。ENLIGHTEN-纤维化试验于本月初启动，计划招募约1000名患者。第二项试验ENLIGHTEN-Cirrhosis计划于2024年第二季度开始。

89bio表示，ENLIGHTEN项目的结果将用于支持美国和欧洲的监管申请。该药物还于2023年9月获得了美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认定。

Pegozafermin是成纤维细胞生长因子21（FGF21）的工程化glycoPEG化类似物，通过对肝脏发挥抗纤维化和抗炎作用。89bio 公司还在 ENTRUST III 期试验中试用该药物治疗严重的高甘油三酯血症。

MASH以前被称为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），可发生在代谢功能障碍相关性脂肪性肝病（MASLD）患者身上。脂肪在肝脏中堆积会导致炎症，久而久之会造成肝损伤。

随着阿斯利康（AstraZeneca）和吉利德（Gilead）等主要制药公司的失败，MASH治疗领域已成为失败候选药物的坟场，但今年早些时候，Madrigal Pharmaceuticals公司的Rezdiffra（resmetirom）获得了美国食品及药物管理局的批准，第一种获得美国食品及药物管理局批准的该病疗法的争夺终于告一段落。

根据GlobalData医药情报中心的预测，到2029年，Rezdiffra的全球销售额将达到38亿美元。

89bio 公司首席执行官 Rohan Palekar 说： "我们期待着与监管机构密切合作，继续推进我们的III期临床开发项目ENLIGHTEN，该项目旨在使晚期MASH患者和代偿性肝硬化MASH患者从中受益。

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