上海2024年3月4日电 /美通社/ -- 尧唐生物（YolTech Therapeutics）是一家开发治疗罕见遗传病的体内基因编辑疗法的生物技术公司，该公司今天宣布，国家医药产品管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已正式批准YOLT-201研究性新药（IND）I期研究申请，标志着该候选药物正式进入注册临床开发阶段。YOLT-201已于2023年底在研究者发起的试验（IIT）中给首例患者用药，并取得了令人鼓舞的初步疗效和安全性结果。

ATTR是一种使人衰弱的遗传性疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）形成淀粉样纤维并沉积在人体的多个器官和组织中引起，如心脏的心肌和四肢的周围神经。根据所涉及的突变，hATTR 可发生在十几岁和二十几岁的人群中，但其他形式的疾病通常在 50 岁以上的人群中确诊。

YOLT-201公司在体内基因编辑疗法和脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的开发方面处于世界领先地位。临床前 NHP 模型显示，单剂量输注 YOLT-201 可以安全、持久地降低血清中的 TTR 蛋白水平，从而为患者带来有效、终身的临床益处。

"YOLT-201获得临床批准，标志着我们团队在体内基因编辑领域取得了重要进展。尧唐生物创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示："此前，YOLT-201已在研究者发起的试验（IIT）中取得了可喜的初步疗效和安全性结果，接受YOLT-201治疗的患者TTR水平显著下降，在整个治疗和随访过程中未观察到2级以上不良反应。我们有信心推进 YOLT-201 的临床试验，并致力于为患者提供创新的治疗方案。

YOLT-201是中国首个获批的脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物。这一突破将进一步推动基因编辑领域的研发，为未来创新药物的开发奠定坚实基础。我们期待YOLT-201在临床试验中取得更多令人振奋的成果，在不久的将来为全球患者带来福音。

关于 YOLT-201-101 研究

YT-YOLT-201-101试验是一项多中心、开放标签、单剂量的I/IIa期临床研究，旨在评估YOLT-201在跨甲状腺素淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和跨甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学参数。试验包括两个阶段：第一阶段是开放标签、单剂量、剂量递增研究，以确定YOLT-201的最佳生物剂量（OBD）；第二阶段是开放标签、单剂量、剂量扩展研究，以初步评估YOLT-201在OBD下的安全性和初步疗效。

关于YOLT-201

YOLT-201注射液采用多种脂质成分（包括可电离脂质）作为主要辅料，包裹mRNA和sgRNA原料，形成脂质纳米颗粒（LNP）。静脉注射到体内后，血浆载脂蛋白会与 LNP 颗粒表面结合。表达 LDLR 受体的肝细胞识别载脂蛋白，并通过内吞作用吞噬 LNP，形成内体。内体中 pH 值的降低促进了可电离脂质与内体膜之间的静电相互作用，导致膜破坏，释放出 mRNA 和 sgRNA。编辑蛋白与 sgRNA 结合后进入细胞核。sgRNA 将编辑蛋白特异性地定位到 TTR 基因序列上，编辑蛋白对目标 TTR 基因进行修饰，阻止其正常转录为 mRNA。这一过程阻止了TTR蛋白的产生，实现了一次性用药全面治愈ATTR疾病的目标。

关于尧唐生物

尧唐生物（YolTech Therapeutics）是一家开创性的基因编辑公司，致力于开发治疗严重疾病患者的强大基因编辑药物，公司建立了领先的高通量进化平台和创新的LNP递送系统。该公司拥有强大的新型 Cas 和基础编辑器发现能力，以及卓越的 GMP 工厂内部 LNP 生产能力，在全球范围内拥有自主知识产权和核心专利保护。公司已开发出 10 多种基因药物，主要针对心血管疾病、代谢性疾病、传染病以及常见和罕见疾病。其主要资产已获得临床试验许可。

网址：https://en.prnasia.com/releases/global/landmark-clinical-approval-for-yolt-201-obtained-by-the-nmpa-438489.shtml

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