戴维·詹姆斯

Amtagvi （lifileucel）成为第一个也是唯一一个获得FDA批准用于实体瘤癌症的一次性个体化T细胞疗法。

FDA已加速批准Iovance的Amtagvi（lifileucel）用于既往接受过PD-1抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者，以及BRAF V600阳性患者，BRAF抑制剂联合或不联合MEK抑制剂。该监管行动使Amtagvi成为第一个也是唯一一个获得FDA批准用于实体瘤癌症的一次性个体化T细胞疗法。

“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症，可能是致命的，”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“Amtagvi的批准代表了科学和临床研究工作的高潮，为治疗选择有限的患者带来了一种新型的T细胞免疫疗法。”

该批准是基于全球、多中心、多队列、开放标签、单臂II期C-144-01试验（NCT02360579）的结果。研究人员招募了至少 18 岁的 IIIC 期或 IV 期不可切除或转移性黑色素瘤患者，由美国癌症联合委员会 v.7 确定。入组标准包括经历放射系统疾病进展和在至少一种先前的全身治疗（包括 PD-L1 抗体）后进展;对于 BRAF V600E 突变阳性疾病患者，既往服用过 BRAF 或 BRAF/MEK 抑制剂。该试验的主要疗效结局指标包括客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

该试验发现，在给予推荐剂量的Amtagvi（n = 73）的患者中，ORR为31.5%，完全缓解率为4.1%，部分缓解率为27.4%。

在接受治疗的应答者中，分别有56.5%、47.8%和43.5%的患者在6个月、9个月和12个月时继续有反应，没有肿瘤进展或死亡。尚未达到中位DOR，中位初始缓解时间为1.5个月。

Iovance临时首席执行官兼总裁Frederick Vogt博士、JD在一份新闻稿中表示：“Amtagvi的加速批准是实现Iovance雄心壮志的第一步，即通过将这一突破带给晚期实体瘤患者来引领下一代细胞疗法。鉴于晚期黑色素瘤社区的巨大未满足需求，我们很自豪能够为这些患者提供个性化的一次性治疗选择。我们将继续努力开发，以解决实体瘤癌症患者其他未满足的医疗需求，使我们的新型细胞疗法能够用于更多黑色素瘤和其他类型的癌症患者。”

在安全性方面，FDA指出，Amtagvi的处方信息包括与治疗相关的死亡率，长期严重血细胞减少，严重感染，心肺和肾功能损害的方框警告。

在至少 20% 的患者中观察到的最常见不良事件包括寒战、发热、疲劳、心动过速、腹泻、发热性中性粒细胞减少、水肿、皮疹低血压、脱发、感染、缺氧和呼吸困难。

“Amtagvi的批准为那些在初始标准护理疗法后取得进展的晚期黑色素瘤患者提供了希望，因为目前的治疗方案对许多患者无效，”黑色素瘤基金会AIM总裁Samantha R. Guild，JD在一份新闻稿中说。“这种一次性细胞疗法代表了黑色素瘤社区的一项有前途的创新，我们对它改变急需额外治疗选择的患者的护理的潜力感到兴奋。”

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