礼来公司表示，其实验性基因疗法恢复了一名出生时患有严重听力损失的男孩的听力。这种实验性治疗的结果是在再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）报告其听力损失基因治疗的早期但积极的数据三个月后得出的。

作者：FRANK VINLUAN
基因疗法取得了第一个突破，减缓了遗传性眼部疾病导致的视力丧失。礼来公司（Eli Lilly）正在使耳朵成为这种治疗方式的下一个试验场，这家制药巨头现在有一些积极的早期临床试验结果，表明它可以奏效。

礼来公司周二宣布，一名患有严重听力损失的 11 岁男孩在接受基因疗法 AK-OTOF 后 30 天内恢复了听力。这些只是针对一名患者的结果，这是临床试验中的第一项，该试验最多可容纳150名参与者。但这一早期结果是该疗法的一个有希望的迹象，礼来在 2022 年通过 4.87 亿美元收购其开发商 Akouos 获得了该疗法。

听力损失有很多原因。AK-OTOF是专门为OTOF突变引起的听力损失而开发的，OTOF是一种编码耳铁蛋白的基因，耳铁蛋白是激活听觉神经元的关键蛋白。礼来基因疗法与专为耳蜗内给药而设计的医疗设备一起给药，将该基因的功能版本输送到耳朵的内毛细胞。与为眼睛开发的基因疗法类似，AK-OTOF采用腺相关病毒（AAV）将遗传有效载荷携带到细胞中。但是OTOF基因的较大尺寸需要双AAV，每个部分都携带一个基因片段。该基因疗法旨在恢复正常功能性耳铁蛋白的表达。

礼来的Akouos子公司正在1/2期临床试验中评估AK-OTOF。除了评估治疗的安全性和耐受性外，该研究的目标还包括测量听觉脑干反应。根据礼来公司的说法，接受基因治疗的男孩在所有频率上都进行了听力测试，并在第30天访问时发布了“在某些频率的正常听力范围内”的结果。该疗法由费城儿童医院耳鼻喉科的主治外科医生兼临床研究主任约翰·格米勒（John Germiller）管理。

“听力损失的基因治疗是世界各地的医生和科学家20多年来一直在努力的方向，”临床试验的首席研究员Germiller在一份准备好的声明中说。“这些初步结果表明，它可能比许多人想象的更好地恢复听力。”

礼来没有详细说明听证会结果，但表示手术管理程序和治疗耐受性良好，没有严重的不良反应。更多信息即将发布。礼来计划于2月3日在加利福尼亚州阿纳海姆举行的耳鼻喉科研究协会2024年仲冬会议上公布临床试验的细节。

礼来最接近的听力损失基因治疗竞争对手可能是再生元制药公司，该公司去年收购了其基因治疗合作伙伴Decibel Therapeutics，如果达到里程碑，这笔交易可能达到2.13亿美元。Decibel 的 DB-OTO 项目是一种针对耳铁蛋白基因突变引起的听力损失的基因疗法，目前正处于 1/2 期测试阶段。去年 10 月，在完成分贝收购之后，再生元表示，与基线相比，该研究中的第一位患者在第六周的听觉反应有所改善。未报告严重不良事件。临床试验正在继续招募患者。

尽管听力损失对药物开发商来说是一条艰难的道路，但至少有一家制药公司可以声称成功。2022 年，Fennec Pharmaceuticals 的 Pedmark 获得了 FDA 的批准，Pedmark 是一种用于预防接受化疗的小儿癌症患者常见的听力损失并发症的药物。

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