基因编辑细胞疗法Casgevy获得FDA批准用于输血依赖性β地中海贫血
2024-01-19
来源: drugdu
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Pharmaceutical Executive 编辑部
Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的 Cas9 疗法 Casgevy 在上个月获批用于治疗镰状细胞病后，被批准用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血。
上个月，Casgevy成为FDA批准的第一个用于治疗镰状细胞病（SCD）的新型基因组编辑技术，这是基因治疗的重大进步。最新的批准比FDA指定的处方药用户费用法案（PDUFA）日期提前了几个月。
CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士说：“我们很高兴Casgevy在PDUFA日期之前就被批准用于TDT.2，该批准反映了CRISPR平台的力量和多功能性，为患有这种毁灭性疾病的患者带来了潜在的治愈性选择。
由于 Casgevy 治疗涉及干细胞移植，因此除了美国现有的 9 个 ATC 外，Vertex 正在努力开发一个由独立授权治疗中心 （ATC） 组成的网络，以向符合条件的 TDT 和 SCD 患者管理 Casgevy。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士在一份新闻稿中表示：“继FDA历史性地批准Casgevy治疗镰状细胞病之后，我们现在很高兴在PDUFA日期之前获得TDT的批准。
Casgevy 是一种非病毒、离体 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法。该治疗包括通过精确的双链断裂在 BCL11A 基因的红系特异性增强子区域编辑患者自身的造血干细胞和祖细胞。这个过程在红细胞中造成胎儿血红蛋白（HbF;血红蛋白F）水平升高，这是胎儿发育过程中天然存在的携氧血红蛋白的形式。出生后，HbF转化为成人形式的血红蛋白。
根据 Vertex 的说法，在临床试验中，发现 Casgevy 可以降低或消除 SCD 患者的血管闭塞危象 （VOC） 和 TDT 患者的输血需求。
TDT 是一种危及生命的遗传病，与一般人群相比，对健康相关的生活质量评分有重大影响。据估计，美国 TDT 患者的终生医疗费用高达 570 万美元。
由于贫血的影响，TDT 患者可能会出现疲劳和呼吸急促，而婴儿可能会出现生长迟缓、黄疸和喂养问题。TDT 的潜在合并症包括脾脏、肝脏和心脏肿大、骨骼畸形和青春期延迟。
由于该疾病的治疗会持续患者的整个生命周期，并且会占用大量的医疗资源，因此 TDT 患者的预期寿命可能会降低、生活质量下降以及终生收入和生产力下降。美国 TDT 患者的中位死亡年龄为 37 岁。
虽然来自匹配供体的干细胞移植可以治愈这种疾病，但它只适用于一小部分 TDT 患者，因为可用的供体数量有限。Casgevy 用于 TDT 的标价尚未公布；然而，SCD的治疗费用为220万美元。
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