诺华将向Voyager Therapeutics支付1亿美元的预付款，用于合作开发亨廷顿病和脊髓性肌萎缩症的基因疗法。该交易建立在两家公司于 2022 年开始的关系之上。

作者：FRANK VINLUAN诺华公司承诺向Voyager Therapeutics投资1亿美元，看看这家生物技术公司的技术是否能为亨廷顿病和脊髓性肌萎缩症带来新的基因疗法。

根据周二宣布的交易条款，这笔款项是预付款，其中包括对Voyager的2000万美元股权投资。里程碑付款可能会使这家总部位于马萨诸塞州列克星敦的生物技术公司多获得12亿美元。如果合作伙伴关系导致商业化疗法，Voyager还将从销售中获得特许权使用费。

基因疗法通过工程病毒到达其身体目的地。该疗法的遗传货物被称为衣壳的蛋白质外壳包裹。Voyager 的 TRACER 技术平台可发现可以靶向特定类型组织的衣壳。除了更好的安全性和有效性外，该公司还认为其技术可以使衣壳具有某些理想的特性，例如穿过血脑屏障的能力。渗透到大脑中对于解决中枢神经系统（CNS）疾病（如亨廷顿舞蹈症和脊髓性肌萎缩症 （SMA））的基因疗法非常重要。

诺华已经通过Zolgensma（一种于2019年获得FDA批准的基因疗法）在SMA中占有一席之地。但Zolgensma有肝脏并发症的风险。与Voyager的合作可以为诺华公司开发一种更安全、更有效的基因疗法。 该协议允许诺华获得与SMA相关的TRACER衣壳。这家制药巨头负责SMA基因疗法的开发和商业化。在亨廷顿舞蹈症中，Voyager将负责临床前开发，而诺华则负责临床开发和商业化。

诺华生物医学研究总裁Fiona Marshall在一份准备好的声明中表示：“我们相信Voyager的TRACER衣壳有望为中枢神经系统疾病提供下一代基因疗法，这与我们在诺华深厚的神经科学专业知识和基因治疗领导地位非常吻合。

这笔交易加深了诺华与Voyager之间的关系。2022 年，这家瑞士制药巨头预先支付了 5400 万美元，开始合作发现三个未披露的中枢神经系统靶点的衣壳。根据Voyager的证券文件，到目前为止，诺华已经获得了其中两家公司的许可，并于去年4月支付了2500万美元的期权行权付款。关于这些目标的细节仍然很少，但Voyager表示，它们与公司的内部和合作管道不同。

Voyager在周二的一份监管文件中表示，预计将在今年上半年提交VY-TAU01的研究性新药申请，VY-TAU01是其靶向tau蛋白治疗阿尔茨海默病的抗体候选药物。如果获准进行临床试验，一项1期研究将于今年晚些时候在健康成年人中开始，随后在2025年进行多次递增剂量组，招募轻度认知障碍或早期阿尔茨海默氏症患者。Voyager 的肌萎缩侧索硬化症计划旨在沉默 SOD1 基因，该基因在突变时驱动疾病。该公司表示，预计该计划将在2025年年中为研究性新药申请做好准备。

除了诺华联盟外，Voyager还与Neurocrine Biosciences合作，研究帕金森病、神经肌肉疾病Friedreich共济失调以及针对未公开适应症的五种基因疗法。Voyager 还在 2021 年与辉瑞公司达成协议，赋予这家制药巨头选择来自 TRACER 平台的衣壳的权利。根据Voyager的证券文件，辉瑞公司为一种罕见的神经系统疾病的潜在基因疗法行使了衣壳的选择权，但拒绝为心血管疾病选择衣壳。

Voyager 仍在完成其 2023 年的财务报告。但该公司初步估计，截至今年年底，该公司的现金头寸为2.307亿美元，这还不包括来自诺华的1亿美元。该公司预计，合并后的现金，以及其神经分泌联盟的预期付款，将足以为2026年中期的运营提供资金。

照片：Adrian Moser/Bloomberg，来自 Getty Images

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