Ionis Pharmaceuticals 和阿斯利康 (AstraZeneca) 带着一份备受期待的 FDA 礼物来结束这一年：两家公司的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 药物 Wainua 获得批准。
更具体地说，该机构签署了配体缀合反义寡核苷酸（LICA）药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTRv-PN）成年患者的多发性神经病，这是一种罕见且往往致命的疾病，影响全球 40,000 人。在新闻稿中说。
这一认可得到了第三阶段数据的支持，该数据显示 Wainua 有能力在结果测量中提供“一致且持续”的益处，包括血清转甲状腺素蛋白浓度和神经病变损伤，以及生活质量的改善。
至关重要的是，Wainua 采用自动注射器形式，患者可以每月自行注射一次。这使得该治疗在竞争中具有便利性优势，包括 Alnylam 的 Onpattro，它是在治疗中心皮下注射的。
尽管有 Alnylam 选项，但对这种遗传疾病的未满足需求仍然“非常非常高”，Ionis 首席执行官 Brett Monia 博士在接受 Fierce Pharma 采访时表示。莫尼亚说，由于普遍缺乏疾病意识和误诊率很高，目前超过 80% 的疾病患者未得到治疗。
阿斯利康于 2021 年加入该药物的开发，并支付了 2 亿美元的预付款，获得了这家英国制药公司在美国以外的独家商业化权利。根据协议，AZ 负责生产商业供应，并将向 Ionis 支付高达 4.85 亿美元的开发和批准里程碑费用，以及高达 29 亿美元的销售相关里程碑费用。
Monia 说，结合 Ionis 在淀粉样变性和罕见疾病方面长期积累的专业知识，加上 AZ 在心血管疾病方面的经验和全球立足点，使两家公司能够接触到“尽可能多的患者”。与此同时，阿斯利康执行副总裁兼生物制药业务部总裁 Ruud Dobber 博士在接受采访时指出，对于阿斯利康来说，此次批准标志着淀粉样变领域“非常激动人心的旅程”的开始。
怀努瓦的合作并没有就此结束。该药物的下一步计划是针对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 的标签扩展，该病影响全球约 400,000 至 500,000 名患者。这些公司已经在 Monia 所说的 ATTR-CM 中“有史以来最大规模的研究”中测试了该药物。多伯说，该审判预计将于 2025 年宣读。
在较小的 ATTRv-PN 人群中，Wainua 的竞争对手包括 Alnylam' Onpattro，该药物于 2018 年被批准为第一种治疗该疾病的药物。虽然 Alnylam 与 Ionis 和 AZ 有着相同的 ATTR-CM 希望，但在 FDA今年早些时候拒绝批准后，该公司放弃了标签扩展。
与此同时，辉瑞的重磅炸弹药物tafamidis（以 Vyndamax 和 Vyndaqel 的名称出售）是 ATTR-CM 领域的首款药物，并于 2019 年获得批准。 Evercore ISI 分析师在 9 月份指出，辉瑞的首次上市选择可能“难以取代”，而且似乎“相当根深蒂固”，当时 Alnylam 似乎准备进行 ATTR-CM 扩张
SVB Leerink 分析师 Mani Foroohar 在 2021 年给客户的一份报告中写道，Ionis 的药物到 2030 年的销售额可能会达到 13 亿美元。莫尼亚表示，两家公司准备于 1 月份在美国推出 Wainua。
首席执行官在新闻稿中表示，Wainua 代表了 Ionis 潜在商业发布的“稳定节奏”中的第一个。 Monia 表示，该公司的家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 候选药物olezarsen最早可能于明年下半年推出，这将标志着 Ionis 首次单独推出。

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