Chiesi Group 的 Filsuvez 是获得 FDA 批准的第二个用于治疗大疱性表皮松解症的药物，也是第一个用于治疗交界性 EB（一种更严重的罕见皮肤病）的药物。 这种源自桦树皮的药物来自 Chiesi 以 12.5 亿美元收购的 Amryt Pharma。

作者：弗兰克·文卢安
罕见的遗传性疾病大疱性表皮松解症 (EB) 会导致皮肤变得脆弱，像薄纸一样撕裂。 由此产生的伤口和水泡愈合缓慢且容易感染。 周二，FDA 批准了 Chiesi Group 开发的一种药物，该药物旨在促进 EB 患者伤口更快愈合。

私人控股的 Chiesi 将以 Filsuvez 名义销售其新药，该产品在欧洲的品牌名称相同，去年该药在欧洲首次获得监管部门的批准。 FDA 对这种外用凝胶的决定涵盖了六个月及以上患者的治疗。

EB 源于编码某种胶原蛋白的基因突变，这种胶原蛋白对于固定真皮和表皮层非常重要。 如果没有这种胶原蛋白，皮肤就容易受伤。 EB 有五种主要类型。 在最常见的形式中，伤口通常会很快愈合。 FDA 批准 Filsuvez 用于治疗患有两种更罕见和更严重的疾病类型的患者：营养不良型 EB 和交界性 EB。

Filsuvez 的活性药物成分是桦木三萜，这是一种从原产于欧洲的两种桦树的树皮中提取和精炼的植物物质。 该物质以葵花籽油制成的凝胶形式提供。 每次患者更换敷料时，应将这种局部产品薄薄地涂抹在伤口上。 Filsuvez 的作用机制尚不清楚，但实验室测试表明，该活性成分促进皮肤细胞分化为成熟的上皮皮肤细胞。 该药物旨在帮助伤口更快愈合。

FDA 对 Filsuvez 的批准基于一项临床试验的数据，该试验招募了 233 名患有营养不良 EB 和交界性 EB 的成人和儿童。 参与者被随机分配接受研究药物或安慰剂凝胶，每隔一到四天在部分厚度的伤口上涂抹一次，总共 90 天。 主要目标是在 45 天内实现目标伤口完全闭合。 结果显示，Filsuvez 组中 41.3% 的患者达到了这一目标，而安慰剂组中这一比例为 28.9%。 研究中报告的最常见不良反应是涂抹凝胶部位的瘙痒和疼痛。

美国 EB 患者团体 Debra 执行董事 Brett Kopelan 在一份准备好的声明中表示：“FDA 批准 Filsuvez 的决定为 EB 患者提供了一种安全有效的治疗选择，以治疗 EB 最突出和最困难的症状，即可能无法愈合的开放性伤口。”

Filsuvez 是 FDA 今年批准的第二种 EB 疗法。 今年 5 月，FDA 批准了 Krystal Biotech 的 Vyjuvek，这是一种基因疗法，可以解决疾病根源上的基因突变问题。 Vyjuvek 以局部凝胶形式给药，这是基因治疗的首次，这种治疗是可重复使用的。 该产品以小瓶形式出售，每瓶批发价为 24,250 美元，每周一次滴在伤口上。

Vyjuvek 是 FDA 批准的第一个治疗营养不良 EB 的药物。 Filsuvez 是第一个获得 FDA 批准用于治疗交界性 EB 的药物，交界性 EB 是一种更严重的形式，在婴儿期就开始出现水泡。 总部位于意大利帕尔马的基耶西没有回复有关该药物价格和产品上市时间表的电子邮件问题。

Filsuvez 从 Amryt Pharma 来到基耶西。 尽管 Amryt 能够使该药物在 2022 年获得欧洲药品管理局批准用于治疗 EB，但 FDA 同年拒绝了该药物，并要求提供更多数据。 今年年初，Chiesi 宣布以 12.5 亿美元预付收购 Amryt 的交易。 与里程碑挂钩或有价值权利可能会让基耶西额外支付高达 2.25 亿美元。

Chiesi Group 总部位于波士顿的罕见病部门 Chiesi Global Rare Medicines 的产品线包括一种 EB 基因疗法，该疗法也来自 Amryt 收购。 该项目正处于临床前开发阶段。

照片由 Flickr 用户 Thomas 通过 Creative Commons 许可拍摄

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