诺华公司的 Fabhalta 获得 FDA 批准，成为治疗罕见血液病 PNH 的首个口服单一疗法
2023-12-08
来源: drugdu
250
诺华公司的 Fabhalta (iptacopan) 已获得美国食品和药品管理局 (FDA) 批准，作为首个口服单一疗法治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)的成人，这是一种罕见的血液疾病，全球每百万人中约有 10 至 20 人受影响。
PNH患者存在获得性突变，导致他们产生的红细胞容易被补体系统过早破坏，从而导致贫血、血栓形成、疲劳和其他影响生活质量的症状。
诺华报告称，该疾病的需求未得到显著满足，大部分接受抗 C5 治疗的患者仍患有贫血并依赖输血。
Fabhalta 是免疫系统补体路径的B因子抑制剂，为需要通过输注或注射疗法提供了替代方案。
诺华公司美国总裁Victor Bultó表示，此次批准对于PNH 来说是一个“非凡的时刻”。
“这种新的、有效的口服药物可能意味着患者可以重新调整他们对 PNH 生活的期望，”他说。
FDA对该药物的决定适用于既往接受过治疗和未接受过治疗的患者，该决定基于对患有 PNH 和尽管先前接受过抗 C5 治疗但仍存在残余贫血的成人进行的后期 APPLY-PNH 试验。
结果显示，与继续接受抗 C5 治疗的患者相比，改用 Fabhalta 的患者血红蛋白水平的增加更明显。
诺华表示，此次批准还得到了针对未接受补体抑制剂患者的3期 APPOINT-PNH 研究积极结果的支持。
“在临床研究中，在不进行红细胞输注和避免输血率的情况下，[Fabhalta] 在血红蛋白改善方面优于抗 C5 药物，并且通过提供具有临床意义的血红蛋白水平增加而无需输血，对未接受过补体抑制剂的个体也有效。”美国希望之城血液学和造血细胞移植系临床教授 Vinod Pullarkat 说。
Bultó 概述说，该公司正在探索 Fabhalta 在其他补体介导疾病中的潜力，“最终目标是为患者带来有意义的改变”。
该批准是在诺华公司的 Cosentyx（苏金单抗）获得 FDA 批准用于治疗成人中度至重度化脓性汗腺炎 (HS)仅仅一个多月后获得的。
这一决定使得目前被批准用于治疗一系列炎症性疾病的 IL-17A 抑制剂成为近十年来第一个被批准用于治疗 HS 的生物疗法。
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/novartis_fabhalta_approved_by_fda_as_first_oral_monotherapy_for_rare_blood_disease_pnh_1504628
版权著作，未经滴度drugdu.com书面授权，严禁转载，违者将被追究法律责任。
相关News
- 百雀羚涉事产品无违规 官旗日销售额上涨500% 2024-11-23
- 7.5亿license in，中国药企海外挣钱海外花 2024-11-23
- 火箭材料龙头，4亿押注医学影像 2024-11-23
- 司美格鲁肽减重版正式登陆中国市场 2024-11-23
- 国家医保局与40多家龙头企业开会，释放了什么信号？ 2024-11-23
