Orphelia Pharma 正在采取行动，推动欧盟委员会等监管机构调整药品立法，以促进罕见病儿科药物的开发，如该公司的 Kizfizo (Ped-TMZ)。

Kizfizo是一种替莫唑胺生物仿制药，是第一种替莫唑胺口服液悬浮剂，可作为单一疗法或Kizfizo/DNA拓扑异构酶抑制剂联合疗法治疗复发性或难治性（r/r）神经母细胞瘤。

在美国，替莫唑胺最初仅用于治疗成人胶质母细胞瘤，多年来一直在标签外用于治疗复发性或难治性神经母细胞瘤患者。在欧洲，这种药物被批准用于治疗成人和儿童的脑胶质细胞瘤。执行主席吉尔斯-阿尔贝里奇（Giles Alberici）告诉《制药技术》，以这种方式使用替莫唑胺，尤其是在儿童中使用，有其弊端，因为儿童最终会用药不足。

"你经常打开胶囊，把它放在水里。这是不应该的，因为它是一种化疗药物。因此，为了确保父母不会接触到这种药物，发明一种新形式的替莫唑胺非常重要，"Alberici 说。

Alberici 说，尽管这家总部位于法国巴黎的公司在 10 月份宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市授权申请（MAA），但实际上该公司早在 7 月份就提交了申请。

标签外用药一直是近期的热门话题。今年10月，美国食品和药物管理局（FDA）加倍禁止公司与医疗服务提供商在产品批准的适应症之外共享产品。

Orphelia希望最终扩大Kizfizo的适应症，如髓母细胞瘤、胶质母细胞瘤、尤文肉瘤、横纹肌肉瘤和其他自身免疫性肉瘤。然而，正如 Alberici 所说，这些适应症的临床试验存在困难，因为可用数据较少，公司无法从道德角度对使用或不使用 Kizfizo 的治疗方案进行比较。

此外，在短期内收集其他适应症的数据也并非易事，Alberici说。由于神经母细胞瘤适应症的特殊性，Kizfizo的MAA得到了多项前瞻性和回顾性研究数据的证实。这些研究包括I期TEMOkids研究（NCT04610736）、I期替莫唑胺生物等效性研究（NCT04467346）和回顾性IIb期BEACON研究（NCT02308527）。

这并不是 Orphelia 第一次在儿童罕见病药物上市方面遇到困难。该公司的Kigabeq（vigabatrin）也面临着市场准入障碍，该药是vigabatrin的儿科制剂，已获得欧盟授权，可作为单一疗法治疗韦斯特综合征，也可作为联合疗法治疗抗药性部分性癫痫。Orphelia 还希望将 Kigabeq 用于新的适应症。

在本月早些时候举行的第五届欧洲药品大会上，首席制药事务官劳伦特-马丁（Laurent Martin）强调了公司在Kigabeq获得批准时面临的障碍，并强调立法机构需要采取行动促进再利用创新。

Alberici 解释说，在一些欧洲国家定价尤其困难，而持有儿科用药营销授权（PUMA）也无助于推动相关进程。"Alberici说："我们一直在使用PUMA，但没有实际价值。

网站：
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/orphelia-pushes-boundaries-with-regulatory-barriers-for-pediatric-indications/?cf-view&cf-closed

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