Sarepta 的 DMD 基因治疗的早期销售呈增长态势，对适应症扩张保持信心
2023-11-04
来源: drugdu
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第三季度对 Sarepta Therapeutics 来说是一个重要的季度，推出了人们期待已久的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法 Elevidys。
批准的艰难道路之后，Sarepta 从 Elevidys 上市第一季度获得了 6910 万美元的收入。这个数字足以超出分析师 2000 万至 2400 万美元的预期。
在 Sarepta 第三季度财报电话会议上表示，Sarepta 对具体有多少患者接受了输液保持沉默，而是提供收入作为接受的标志。该药每次注射的售价为 320 万美元。
在电话会议上，Sarepta重申其相信其 3 期 EMBARK 研究有可能支持 Elevidys 的标签扩展，尽管其主要终点未达到。
报中表示，该公司与 FDA 领导层的讨论表明，“如果得到数据审查的支持”，该机构对标签扩展的想法持开放态度。该公司计划“很快”提交补充申请。英格拉姆补充道。
对于 Elevidys 最初的加速批准，Sarepta 的申请通过了 FDA 咨询委员会，最终投票支持该疗法。这一次，英格拉姆“非常有信心”认为标签扩展不需要咨询委员会讨论，他说 FDA 领导层也同意这一观点。
对于潜在的标签扩展，Sarepta 正在寻求 FDA 批准来治疗所有 DMD 患者。目前，该药物的标签涵盖 4 至 5 岁的门诊患者。
虽然 Ingram 坚称 EMBARK 研究显示了基因治疗有益的证据，但试验结果表明，Elevidys 在测量北极星动态评估量表运动反应的主要终点方面未能达到统计显着性。
尽管试验失败，英格拉姆表示，目前批准的年龄范围之外的患者的父母“可能更被迫”想要开始治疗，并正在等待扩大的标签。
总而言之，Sarepta 第三季度收入为 3.093 亿美元，较 2022 年同期增长 49%。该公司重申全年产品收入超过 9.25 亿美元的财务指引。
https://www.fiercepharma.com/pharma/sarepta-enjoys-early-sales-ramp-dmd-gene-therapy-maintains-confidence-label-expansion
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