在 Sarepta Therapeutics 克服了多项监管障碍，最终获得 FDA 批准其杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法 Elevidys 后，该公司现在面临 FDA 更严格的审查，因为对该药物的一项关键研究在主要终点上失败了。
发布的一份新闻稿中表示，终点是一种称为北极星动态评估 (NSAA) 的运动功能测量指标，但在 3 期 EMBARK 研究中未能达到统计显着性。
尽管有这样的结果，Sarepta 首席科学官 Louise Rodino-Klapac 博士还是吹捧了在试验的次要终点中看到的“具有临床意义”的效果。 Rodino-Klapac 在周一的电话会议上表示，Sarepta 计划申请标签扩展，以治疗“所有 DMD 患者”，并将该药物的加速批准转变为传统的认可。
Sarepta 首席执行官道格·英格拉姆 (Doug Ingram) 表示，这项研究“符合标准”，显示出“有效性的证据”。他补充说，结果表明该药物“改变”了 DMD 患者的病程，并且该公司已与 FDA 就这些数据进行了“令人鼓舞的”早期讨论。
英格拉姆补充说，随着公司进行监管互动，Sarepta 正在从供应和制造的角度规划“尽可能广泛的标签”。
尽管 Sarepta 很乐观，但投资者却有不同的看法。周二中午，该公司股价下跌约 41% 至 63.19 美元。
在这项研究中，研究人员将总共 125 名 4 至 7 岁的 DMD 患者随机分配接受 Elevidys 或安慰剂治疗。 52 周后，研究人员记录了患者 NSAA 相对于基线的变化。接受基因治疗的患者的 NSAA 增加了 2.6 点，而接受安慰剂的患者增加了 1.9 点。结果没有统计学意义。
次要终点包括患者从地板起身的时间相对于基线的变化以及 10 米步行或跑步时间的变化。研究人员还观察了 Elevidys 抗肌营养不良蛋白表达的数量。 Sarepta 表示，这些终点“证明了具有临床意义的治疗益处的有力证据”。
在从地板上站起来的时间上，接受该药物治疗的患者比安慰剂组改善了 0.64 秒。 Sarepta 表示，在 10 米距离测试中，与安慰剂相比，该药物的速度提高了 0.42 秒。
Elevidys 早在 6 月份就获得了 FDA 的加速批准，用于治疗已确认 DMD 基因突变的 4 至 5 岁门诊患者。 Sarepta 为一次性基因治疗收取 320 万美元的费用。
在批准之前，FDA 咨询委员会会议以 8 比 6 的投票结果支持该疗法的风险效益概况。
Elevidys 和 Sarepta 经历了漫长的加速批准之路，其中包括 2018 年和 2021 年的临床搁置。

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