FDA 批准 Krystal 生物技术公司 1 型 AATD 治疗药物 KB408 的 IND 申请

2023-10-04 来源: drugdu 280

美国食品和药物管理局已批准 Krystal Biotech 的研究性新药 (IND) 进行研究性 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 治疗 KB408 的 I 期临床试验。

本月早些时候，FDA 授予 KB408 在 AATD 中的孤儿药地位。计划中的 I 期试验的第一位患者预计将于 2024 年第一季度接受治疗。I 期试验涉及患有 AATD 和 PI*ZZ 基因型的成年患者，将评估三个计划剂量水平的安全性、耐受性和疗效。

AATD 是一种罕见的遗传性疾病，当 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白产生不足或功能受损时，就会发生 AATD。低 AAT 水平会导致肺组织损伤，导致慢性阻塞性肺病 (COPD)。

KB408 是一种基因疗法，由改良的单纯疱疹病毒 1 (HSV-1) 衍生载体组成，可传递 SERPINA1 基因的两个全长拷贝以实现 AAT 表达。该疗法通过雾化进行。

Krystal Biotech 临床开发高级副总裁 Hubert Chen 表示：“此次 IND 的接受对我们来说是一个重要的里程碑，因为我们致力于以有限的治疗方案解决严重的肺部疾病，并使我们能够展示我们的平台重复传递基因的潜力到肺上皮细胞。”

KB408并不是 Krystal Biotech 开发的第一个罕见病药物。今年 5 月，FDA 批准了 Krystal 的主打药物 Vyjuvek，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB)。

GlobalData预计，美国和德国的AATD市场预计未来几年将出现显着增长，2031年市场规模将达到34.8亿美元。

https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-clears-krystal-biotechs-ind-for-type-1-aatd-treatment-kb408/

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