Alnylam 的 RNA 干扰药物获得 FDA AdCom 的青睐
2023-09-16
来源: drugdu
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美国食品和药物管理局（FDA）在9月13日举行的顾问委员会（AdCom）会议上以9票对3票赞成扩大Alnylam制药公司的Onpattro（Patisiran）的标签范围。
如果获得批准，该药将可用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR/ ATTR-CM）引起的心肌病。
在心血管和肾脏药物 AdCom 会议上，一个专家小组审查了 APOLLO-B III 期（NCT03997383）试验的结果。在这项研究中，该药物对功能能力和生活质量产生了良好的影响。根据 2023 年 5 月的中期结果，该药物在 18 个月的治疗中也表现出良好的安全性，大多数不良反应为轻度或中度。
AdCom 讨论了 APOLLO-B 研究的结果是否足以证明该药物在新适应症中具有临床意义。德克萨斯大学西南医学中心内科教授埃里克-彼得森博士投票反对批准该药物。他说，虽然第三阶段的研究结果在统计学上很有意义，但这种益处还不够。另一位小组成员、约翰-霍普金斯大学心脏病学门诊主任爱德华-卡斯帕博士说： "他解释说，他认为所看到的微小益处仍应值得批准。
ATTR-CM 是一种诊断率较低的罕见疾病，是由转甲状腺素（一种通常在血液中循环的蛋白质）的变形和堆积引起的。这会导致蛋白质在心脏、神经和其他器官中堆积。
FDA 于 2018 年首次批准该药物用于治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性多发性神经病。这是该机构首次批准RNA干扰疗法。Onpattro 的作用原理是阻断 hATTR 淀粉样变性遗传异常的影响，减少肝脏中突变型或野生型 TTR 的含量。
FDA已将PDUFA目标行动日期定在10月8日。
网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alnylams-rna-interference-drug-wins-favour-of-fda-adcom/
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