Alnylam 的 RNA 干扰药物获得 FDA AdCom 的青睐

2023-09-16 来源: drugdu 154



美国食品和药物管理局(FDA)在9月13日举行的顾问委员会(AdCom)会议上以9票对3票赞成扩大Alnylam制药公司的Onpattro(Patisiran)的标签范围。

如果获得批准,该药将可用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR/ ATTR-CM)引起的心肌病。

在心血管和肾脏药物 AdCom 会议上,一个专家小组审查了 APOLLO-B III 期(NCT03997383)试验的结果。在这项研究中,该药物对功能能力和生活质量产生了良好的影响。根据 2023 年 5 月的中期结果,该药物在 18 个月的治疗中也表现出良好的安全性,大多数不良反应为轻度或中度。

AdCom 讨论了 APOLLO-B 研究的结果是否足以证明该药物在新适应症中具有临床意义。德克萨斯大学西南医学中心内科教授埃里克-彼得森博士投票反对批准该药物。他说,虽然第三阶段的研究结果在统计学上很有意义,但这种益处还不够。另一位小组成员、约翰-霍普金斯大学心脏病学门诊主任爱德华-卡斯帕博士说: "他解释说,他认为所看到的微小益处仍应值得批准。

ATTR-CM 是一种诊断率较低的罕见疾病,是由转甲状腺素(一种通常在血液中循环的蛋白质)的变形和堆积引起的。这会导致蛋白质在心脏、神经和其他器官中堆积。

FDA 于 2018 年首次批准该药物用于治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性多发性神经病。这是该机构首次批准RNA干扰疗法。Onpattro 的作用原理是阻断 hATTR 淀粉样变性遗传异常的影响,减少肝脏中突变型或野生型 TTR 的含量。

FDA已将PDUFA目标行动日期定在10月8日。

网址:https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alnylams-rna-interference-drug-wins-favour-of-fda-adcom/

责编: editor
分享到: