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美国食品药品监督管理局在Adcomm会议前质疑Alnylam药物对ATTR-CM的疗效

2023-09-14 来源: drugdu 141

作者：Connor Lynch

图为：美国食品药品监督管理局在大楼前的标志，背景为蓝天/Adobe Stock，Grandbrothers


Alnylam Pharmaceuticals推动patisiran扩大到更大的患者群，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病，这遇到了一个重大障碍。
在9月13日美国食品药品监督管理局心血管和肾脏药物咨询委员会会议之前发布的一份简报文件中，该机构对该药物在治疗这批患者方面的疗效提出了质疑。
该公司一直在寻求批准其以Onpattro品牌销售的药物帕西兰，用于治疗转甲状腺素淀粉样变性（ATTR-CM）诱导的心肌病患者。这种疾病通常影响老年人的心脏和肌腱，导致蛋白质积累，从而导致严重的心肌病。
APOLO-B研究着眼于一个关键的主要疗效终点和一个关键次要终点，以确定帕西兰在治疗这种疾病中的有用性：患者在六分钟内能走多远（6MWT），以及一份患者报告的结果问卷，该问卷涵盖了影响患者对其健康状况感知的23个因素。
尽管这项研究达到了两个关键终点，结果“具有统计学意义”，但美国食品药品监督管理局在其简报文件中指出，“与安慰剂相比，帕西兰对两个终点的影响很小，临床意义值得怀疑，患者可能无法检测到。”此外，监管机构表示，“与安慰剂相比，帕西兰对6MWT的影响似乎仅限于未接受tafamidis背景治疗的患者。”
除了确认试验是正确进行的并且安全性特征是正确的之外，美国食品药品监督管理局的审查小组要求咨询委员会权衡该药物是否能“为患者提供有临床意义的帕西兰治疗”，特别是如果有患者群体“APOLO-B试验结果支持将帕西兰作为单一疗法或与他法米地联合使用”来治疗ATTR-CM。
这为Alnylam提供了一个潜在的机会，以挑战辉瑞公司在治疗ATTR-CM方面的市场主导地位。这两种药物去年总共创造了24亿美元的收入。美国食品药品监督管理局预计将在10月8日前对阿尼拉姆的申请作出裁决。
Patisiran已于2018年被美国食品药品监督管理局批准用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病，这使其成为监管机构批准的第一种RNA干扰疗法。
尽管如此，以Amvuttra品牌销售的vutrisiran仍然是该公司最有利可图的产品。在2023年第二季度的财务更新中，该药物的净收入为1.32亿美元，而Onpattro为9100万美元。

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