Amylyx Pharmaceuticals 的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 药物 Relyvrio 继续令华尔街惊叹。
该药物在美国以 Relyvrio 名称获得批准，在加拿大以不同的品牌名称获得批准，第二季度带来了9820 万美元的收入。据瑞穗证券 (Mizuho Securities) 称，此次成交额超出了分析师普遍预期的 9200 万美元以下。
瑞穗分析师 Graig Suvannavejh 博士在周五的一份报告中表示，仅经过四个季度的商业化，年收入就达到 4 亿美元，这绝非易事。此外，强大的资产负债表——截至 6 月，Amylyx 拥有 3.57 亿美元现金——意味着该公司“不存在筹集资金的需要——考虑到困难的股权资本市场环境，这是一个日益艰巨的挑战，”他说。
Suvannavejh 表示，价格折扣好于预期，推动了这一增长。
新病人的增长实际上放缓了。 Amylyx 联合首席执行官 Justin Klee 在周四的电话会议上告诉投资者，到 6 月底，Relyvrio 比 3 月底增加了 800 名患者，使总人数达到 3,800 人。相比之下，第一季度新增患者数量增加了 1,700 名。正如 Suvannavejh 指出的那样，开工率下降是意料之中的。
这些患者也仍在接受治疗。 Klee 表示，大约 70% 的患者在治疗后仍继续服用该药物，这与 Relyvrio 2 期临床试验中观察到的情况类似。他补充说，人们可能会因为死亡或疾病进展而停止治疗。
克利说，几乎所有 ALS 患者都有一份涵盖 Relyvrio 的保险。 Amylyx 商务主管玛格丽特·奥林格 (Margaret Olinger) 表示，美国前 500 名处方医生和几乎所有顶级 ALS 治疗中心中约有 75% 都开过该药。处方和产品运输之间的周转时间也从第一季度的约 30 天缩短至约 25 天。
但 Suvannavejh 表示，鉴于 Amylyx 没有提供销售指导，有关该药物未来表现及其吸引新患者的势头的争论可能会继续。
在北美以外的地区，Amylyx 正在与欧洲药品管理局药物审评员的负面意见作斗争。欧盟监管机构预计将于今年秋天做出最终决定。
Relyvrio在 ALS 领域获得 FDA 批准是一场艰苦的斗争，但对其疗效的质疑仍然存在。 Suvannavejh 还承认，Relyvrio 是否会在 Phoenix 验证性第 3 阶段试验中取得成功存在不确定性，该试验预计将于 2024 年上半年宣读。但他认为，Relyvrio（也称为 AMX0035）将成为“基础性药物” ALS 的护理标准”，“近期、中期和可能的长期威胁都很少”。
FDA 今年 4 月批准Biogen 和 Ionis 的 Qalsody 治疗与 SOD1 基因突变相关的 ALS，该基因仅占整个 ALS 人群的 2%。今年早些时候，Apellis 和 Sobi宣布停止开发用于治疗 ALS 的 C3 抑制剂 pegcetacoplan（在其他疾病中以 Empaveli 和 Syfovre 的名称出售）。
在 Amylyx 等待 3 期 ALS 读数之际，该公司预计将在年底前启动一项名为 Orion 的新 3 期试验，该药物可治疗另一种罕见的神经系统疾病，即进行性核上性麻痹 (PSP)。该计划计划招募 600 名患有这种疾病的患者，这种疾病影响着全世界十万分之七的人。

网址：https://www.fiercepharma.com/pharma/amylyxs-als-drug-relyvrio-gets-ground-company-eyes-new-brain-disorder

责编: editor