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NICE 发布指南草案不推荐 CSL 的 B 型血友病基因治疗

2023-08-07 来源: drugdu 334

美国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 发布了一份评估咨询文件草案，不推荐 CSL Behring 的 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 基因疗法治疗 B 型血友病。
该公司一直在寻求批准将该疗法用于患有严重或中度严重 B 型血友病且无因子 IX 抑制剂病史的成人。
NICE 评估委员会在其指南中表示，虽然有明确证据表明该疗法减少了 B 型血友病患者每年的出血次数，但没有足够的证据表明该疗法的长期效果如何，这意味着成本效益估计是“不确定的”。
它还引用了基因疗法和因子 IX 替代疗法之间的间接比较的问题。
B型血友病是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 IX 缺失或水平不足引起，凝血因子 IX 是一种产生血栓止血所需的蛋白质。
中度至重度 B 型血友病患者通常需要静脉 (IV) 输注 IX 因子替代产品的常规治疗方案，以维持足够的凝血因子水平，以防止出血事件。
虽然这些疗法有效，但患者必须遵守严格的终生输注时间表。 他们还可能继续经历自发性出血事件以及由于疾病导致的活动受限、关节损伤或剧烈疼痛。
对于合适的患者，Hemgenix 会使B 型血友病患者在一次性、单剂量静脉输注后产生自己的因子 IX。
CSL 的申请得到了正在进行的 HOPE-B 试验结果的支持，该试验表明 Hemgenix 与平均 IX 因子活性水平的稳定和持久增加相关。
此外，96% 接受 Hemgenix 治疗的患者停止了常规因子 IX 预防，这意味着他们在长达两年的时间内不再需要定期输注。
该公司对 NICE 的决定表示失望，并表示对 Hemgenix 对符合条件的患者的益处及其对 NHS 的潜在长期价值“仍然充满信心”。
CSL Behring 英国和爱尔兰总经理 Eduardo Cabas 表示：“我们坚信Hemgenix有潜力改变符合资格的 B 型血友病患者的生活，为他们提供可能的长期治疗益处。”
血友病协会主席克莱夫·史密斯（Clive Smith）也在回应 NICE 的决定时表示：“我们对这一初步决定感到失望，并希望 NICE 进一步仔细考虑这些益处，并帮助符合条件的患者尽快获得这些创新的、可能持久的治疗方法。 可能的。”
CSL于2021年5月从基因治疗公司uniQure 获得了 Hemgenix 的全球独家权利，目前全权负责该疗法的进一步开发、注册和商业化。
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/nice_publishes_draft_guidance_not_recommending_csls_haemophilia_b_gene_therapy_1495812

责编: editor
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