作者：Tristan Manalac

图片：BioMarin总部/iStock，Michael Vi

该公司周四宣布，美国食品药品监督管理局已批准BioMarin Pharmaceutical公司的缬氨酸roxaparvovec rvox在美国以Roctavian的名义上市，用于治疗患有严重血友病A的成年患者。
根据美国食品药品监督管理局批准的测试，Roctavian是一种一次性单剂量输注，仅被授权用于没有针对腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的成年人。根据BioMarin的新闻稿，这也是首个被批准用于血友病A的基因疗法。
在周四下午的投资者电话会议上，BioMarin首席商务官Jeff Ajer表示，“Roctavian的产品简介为患者带来了巨大的价值，包括出血控制、良好的安全性以及摆脱慢性治疗的负担。”
Ajer说，Roctavian“以批发收购成本（WAC）定价，相当于这种一次性单剂治疗的典型患者290万美元”。
血友病A是一种遗传性疾病，由一种名为凝血因子VIII的功能失调或缺乏凝血蛋白引起。如果不加以控制，这种情况会导致肌肉和关节出血。使用AAV5载体递送，Roctavian引入了一个编码凝血蛋白因子VIII的基因的较短但具有功能的拷贝。
BioMarin的基因疗法使患者的身体能够自行产生因子VIII，并降低持续预防和管理的需要。
据该公司称，为了支持其监管投标，BioMarin提供了第三阶段GENEr8-1研究的数据，该研究招募了134名患者，是血友病基因治疗中规模最大的晚期试验。研究发现，在接受常规因子VIII预防的同时，Roctavian将年出血率相对于基线降低了50%以上。
基因治疗也大大降低了自发性和关节出血的发生率。通过至少三年的随访，这些影响是持久的，不需要补充定期预防。
BioMarin将继续在一项延长研究中评估Roctavian的长期效果，该研究将跟踪GENEr8-1参与者长达15年，以及在现实世界中观察基因疗法的批准后研究中。
周四的批准是Roctavian漫长监管之旅的高潮。BioMarin于2020年2月首次尝试批准，当时其提交的申请被授予了美国食品药品监督管理局的优先审查指定。然而，几个月后，监管机构拒绝了该申请，称其需要更多的长期数据。
BioMarin于2022年9月重新提交了其生物制品许可证申请，其中包括正在进行的I/II期剂量递增研究的五年数据，以及GENEr8-1的两年随访结果。总之，这些数据表明Roctavian可以在血友病A患者中诱导稳定和持久的出血控制。
当Roctavian在美国上市时，它将与其他几种已经建立了各自市场基础的血友病A药物竞争。其中最主要的是罗氏公司的Hemliba（emicizumab kxwh），这是一种双特异性抗体，在2022年使该制药公司的销售额超过42亿美元。

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