上海，2023年5月28日/PRNewswire/--Abbisko Therapeutics Co.，Ltd.（以下简称“Abbiska Therapeunics”）今天宣布，将在芝加哥举行的2023年美国临床肿瘤学会（“ASCO”）年会上发布其CSF-1R抑制剂吡米考替尼（ABSK021）治疗晚期腱鞘膜巨细胞瘤（“TGCT”）患者的Ib期研究的最新结果，美国，2023年6月2日至6月6日。

 

该数据证明了匹米考替尼在治疗晚期TGCT患者中具有良好的抗肿瘤疗效和安全性，并将在海报展示中以“匹米考替尼（ABSK021）在腱索巨细胞瘤（TGCT）中的疗效和安全度：1B期更新”为标题，海报Bd#为“493”。
Abbisko公布的数据中，最显著的结果是匹米科替尼（ABSK021）50 mg QD剂量组的客观缓解率（ORR）达到77.4%（24/31），包括两个完全缓解（CR）和22个部分缓解（PR）。此外，87.5%（21/24）的患者在前25周内观察到客观反应。
此外，匹米科替尼（ABSK021）在安全性方面也表现出明显的优势。
目前，由Daiichi Sankyo开发的Pexidartinib是全球市场上唯一被批准用于治疗肌腱滑膜巨细胞瘤的药物。然而，由于存在致命肝损伤的潜在风险，它被美国食品药品监督管理局给予了“黑匣子警告”，其客观反应（ORR）仅为38%。尽管如此，Daiichi Sankyo在Pexidartinib的全球市场销售额约为4000万美元。中金公司预测，TGCT的全球市场规模可能达到10亿美元左右。与Daiichi Sankyo的Pexidartinib相比，Abbisko的Pimicotinib在治疗TGCT方面显示出更好的疗效和安全性。因此，它有望成为同类中最好的药物。假设匹米科替尼能够在2025年以20%的市场渗透率在美国获批TGCT适应症，其峰值销售额预计将达到31.4亿元人民币（经风险调整后），参照匹西达替尼的上市价格为每年25万美元。
关于匹米考替尼
匹米科替尼是Abbisko Therapeutics独立发现和开发的一种新型口服、高选择性、高效的CSF-1R小分子抑制剂。大量研究表明，阻断CSF-1R信号通路可以有效调节和改变巨噬细胞功能，并有可能治疗许多巨噬细胞依赖性人类疾病。匹米科替尼已于2022年7月20日和2023年1月30日获得CDE和FDA的突破性治疗指定，用于治疗不适合手术的肌腱滑膜巨细胞瘤（TGCT）患者。
匹米科替尼是中国公司发现的首个进入全球III期临床试验的高选择性CSF-1R抑制剂。2023年4月27日，“ABSK021评估Tenosynovial巨细胞瘤患者疗效和安全性的3期随机双盲安慰剂对照多中心研究”在北京积水潭医院完成了首次患者给药。这项研究是第一项在中国和美国同时进行的TGCT全球III期研究。计划在全球约50个中心招募约100名参与者，其中包括中国的30个中心。
关于TGCT
TGCT是一种局部侵袭性肿瘤，通常影响滑膜关节、粘液囊和腱膜，导致受影响关节肿胀、疼痛、僵硬和活动减少，严重影响患者的生活质量。根据2013年世界卫生组织的分类，TGCT分为局限性TGCT和弥漫性TGCT。弥漫性TGCT包括先前已知的结节性肌腱滑膜炎和色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）。CSF-1的过度表达发生在大多数TGCT中。手术切除是TGCT的标准治疗方法。然而，并非所有患者都适合手术治疗。弥漫性TGCT患者的肿瘤很难通过手术切除，这可能导致严重的关节损伤、全滑膜切除术、关节置换术，甚至截肢，手术并发症的风险很高。据报道，50%以上的弥漫性TGCT患者在手术切除后会复发。对于不适合手术的TGCT患者，目前中国没有批准的药物。

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