欧盟监管机构建议在第 3 阶段失败后取消对诺华（Novartis）公司镰状细胞药物 Adakveo 的授权
2023-05-30
来源: drugdu
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在诺华公司的镰状细胞病药物 Adakveo 在 3 期试验中失败后，欧洲监管机构承诺会仔细审查其先前的批准。现在，复审回来了，建议撤销授权。
欧洲药品管理局 (EMA) 的人用药品委员会 (CHMP) 在得出结论认为该药物的益处并未超过风险后，建议收回诺华公司的批准。该决定是基于3 期 STAND 试验的结果，该药物的效果并不优于安慰剂。
具体而言，Adakveo (crizanlizumab) 无法减少导致就诊的痛苦危机的数量。 Adakveo 治疗的患者在治疗的第一年平均经历了 2.5 次痛苦危机，导致就诊，而安慰剂组患者平均为 2.3 次。
棺材上的另一个钉子是需要家庭医疗保健访问或治疗的平均危机次数，Adakveo 组为 4.7，而安慰剂组为 3.9。
该委员会表示，CHMP 还查看了其他研究的数据，包括管理访问程序和真实世界的数据，但由于研究中存在“一些局限性”，包括缺乏比较，这些数据被证明是徒劳的。
由于当时可用数据有限，EMA 要求 STAND 研究获得 2020 年上市许可。现在，欧盟委员会将在未来两个月内发布最终决定，该药物可能会从市场上消失。
根据最近的一份声明，诺华公司将“继续与全球卫生当局协调” 。
该公司补充说：“根据迄今为止可用的整体证据，我们对 crizanlizumab 作为用于减少镰状细胞疼痛危象频率的重要治疗选择保持信心。”
与此同时，诺华发言人在电子邮件中表示，在美国，根据 STAND 试验的结果，与 FDA 的对话“仍在进行中”。
诺华最初是通过 2016 年以 6.65 亿美元收购Selexys Pharmaceuticals 获得该药物的。Adakveo 在结果显示与安慰剂相比可以将危机中位数发生率降低45% 后，于 2019 年获得 FDA 的批准。
然后在 2021 年，尽管该药物的长期疗效和成本效益存在“高度不确定性”，但 Adakveo 通过特殊途径获得了英国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 的认可。
在 CHMP 的 5 月会议上，诺华并不是唯一一家亏损的公司。该委员会再次确认其最初的建议，拒绝批准 Ipen 的 Sohonos，该药物旨在治疗罕见的遗传病骨化性纤维发育不良。到目前为止，该药物仅在加拿大获得批准，并于 2022 年 12 月收到了 FDA 的完整回复函。现在预计 FDA 将于8 月 16 日做出决定。
网址: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/eu-regulator-recommends-revoking-authorisation-novartis-adakveo-2023-05-26/
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