Bristol Myers Squibb 的 Rebrozyl 可能是贫血患者的有效初始治疗药物，这些患者患有一组称为骨髓增生异常综合征 (MDS) 的血癌，并且恶化风险相对较低。
这是芝加哥大学医学中心的 Olatoyosi Odenike 医学博士在审查了定于 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的 3 期 COMMANDS 试验数据后得出的结论。 Odenike 是 ASCO 特邀专家，也是 MDS 领域的意见领袖。
COMMANDS 试验是几十年来的第一项研究，表明新药对中低风险 MDS 的红细胞生成刺激剂 (ESAs) 有益处，血液学高级副总裁 Noah Berkowitz，医学博士，博士BMS 的开发，在接受 Fierce Pharma 采访时说。
如果 FDA 最终同意 Odenike 的发现，Rebrozyl 可能会从落后于传统的 ESA 转向 MDS 的一线治疗。而且该药物还可能扩展到环形铁粒幼细胞 (RS) 患者的亚型之外，环形铁粒幼细胞是在细胞核周围含有铁沉积环的血细胞。
William Blair 分析师 Matt Phipps 博士在 5 月初的一份报告中指出，一线 MDS 对广大患者群体的成功将是百时美施贵宝 Rebrozyl 达到 40 亿美元峰值销售额的内部目标的关键一步。
在美国，每年约有 30,000 名患者被诊断出患有 MDS，其中超过 70% 被归类为低风险疾病。通过 Rebrozyl，BMS 瞄准了大约 60% 需要输血的患者。
但 COMMANDS 试验的第 3 阶段结果仍然在百时美施贵宝的案件中留下一处缺口。
在 COMMANDS 研究中， Rebrozyl 击败了 Amgen 和强生公司的 Epogen / Procrit，帮助更多患者在至少 12 周内免于输血，平均血红蛋白增加至少 1.5 g/dL。在治疗的前 24 周，Rebrozyl 的输血独立率为 58.5%，ESA 药物的输血独立率为 31.2%。
然而，由于之前的摘要泄露，行业观察人士知道 Rebrozyl 在研究主要终点上的优势完全是由 RS 患者驱动的。在这些患者中，Rebrozyl 在 64.8% 的患者中达到了目标，而 ESA 患者的这一比例为 25.9%。在 RS 阴性患者中， Rebrozyl 的表现略差，输血独立率为 41%，而 ESA 为 46.3%。
尽管如此，介绍 COMMANDS 数据的 MD 安德森癌症中心的 Guillermo Garcia-Manero 医学博士在新闻发布会上表示，他支持在 RS 阴性 MDS 患者中预先使用 Rebrozyl。
Rebrozyl 和 ESA 在 RS 阴性患者中的反应率“非常相似”，Garcia-Manero 说。他指出反应持续时间是影响患者结果的另一个关键终点。在那里，研究人员发现 Rebrozyl 在 RS 阴性患者中诱导持久反应方面大约是 ESA 的两倍，尽管这个数字在统计学上并不显着。该亚组的中位持续时间未达到，而对照组记录的中位持续时间为 95.1 周。
BMS 的 Berkowitz 说，就总体试验人群的反应持续时间而言，Rebrozyl 与 ESA 表现出“深刻的差异”。在所有患者中，ESA 记录的中位持续时间为 77 周，而 Rebrozyl 为 126.6 周。
Berkowitz 还认为，RS 状态正在失去作为 MDS 治疗决定因素的相关性。相反，突变标记变得越来越重要，他说，并且 Rebrozyl 在关键突变中显示出类似的益处。
Rebrozyl 还拥有优于 Epogen/Procrit 的便利优势，因为 BMS 药物每三周注射一次，而传统的 ESA 每周注射一次。
在次要终点上， Rebrozyl 在诱导至少八周的血液学改善-红细胞反应方面在总体人群中表现更好，这表明对输血的依赖程度较低。 Rebrozyl 和对照的比率分别为 74.1% 和 51.3%。
“我认为这将成为我们大多数患者的范式转变，”Garcia-Manero 在谈到低风险 MDS 中的 Rebrozyl 时说。
在 2019 年最初批准用于 β 地中海贫血后，FDA 于 2020 年批准Rebrozyl 用于治疗低风险 MDS 患者的贫血——但前提是他们在 ESA 上失败并且仅限于 RS 患者。 BMS 通过收购 Celgene 获得了 Rebrozyl，并在新泽西制药公司收购该药物的原始开发商 Acceleron 后向默克公司支付基于销售的特许权使用费。
BMS 已经提交 Rebrozyl 用于一线设置的标签扩展，FDA 的优先审查将目标决定日期定在 8 月 28 日。目前的数据来自大约 80% 的研究患者。同时，研究人员也在等待所有患者完成为期 24 周的治疗，他们将接受长达五年的随访。
Rebrozyl 是 BMS 希望到 2030 年总销售额达到 250 亿美元的七种最近推出的产品之一。除了 MDS 之外，该公司还在 3 期 INDEPENDENCE 试验中测试 Rebrozyl 在骨髓纤维化相关贫血中的疗效。

 

来源： https://optionshawk.com/wp-content/uploads/OptionsHawk-Market-Outlook-2020.pdf

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