2026年2月10日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予和誉医药自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）快速通道资格认定（Fast Track Designation，FTD），用于既往接受过免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点激酶抑制剂（mTKI）治疗，且存在FGF19过表达的肝细胞癌（HCC）患者。

目前，晚期或不可切除的HCC患者在接受ICI和mTKI治疗后缺乏有效的后续治疗方案。研究显示，约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者在接受一线靶免联合治疗后的预后相对较差。因此，针对FGF19/FGFR4信号通路的精准靶向治疗，有望为此类患者提供新的有效选择。

依帕戈替尼是和誉医药自主开发的一款高选择性FGFR4抑制剂，用于治疗FGF19过表达的晚期HCC患者。此次被FDA授予FTD，主要基于公司在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的I期临床研究积极结果。数据显示，在既往接受过ICI和mTKI治疗失败且FGF19过表达的晚期HCC患者中，依帕戈替尼单药治疗展现出显著疗效及良好的安全性和耐受性，客观缓解率（ORR）达到46.7%，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月。

2025年5月，依帕戈替尼获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定（BTD），并启动覆盖全国50余家研究中心的关键注册临床研究。中国科学院陈孝平院士此前对该项目给予高度评价，认为依帕戈替尼有望成为全球首个真正意义上的精准靶向肝癌药物，为患者带来长期生存获益。

此外，和誉医药在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO-GI）上公布了依帕戈替尼联合阿替利珠单抗治疗HCC的最新研究结果。在初治及既往接受过ICI治疗的FGF19过表达HCC患者中，该联合治疗方案的ORR均超过50%，mPFS超过7个月，且未观察到新的安全性信号，显示出冲击肝细胞癌一线治疗方案的潜力。

本次获得FDA快速通道资格，将有助于加快依帕戈替尼在全球范围内的临床开发与注册进程。和誉医药将持续推进该项目的国际化临床布局，致力于为HCC患者提供更加精准有效的创新治疗方案。

关于依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）

依帕戈替尼（ABSK-011）是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法。

当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，根据弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼凭借其在竞争格局中的领先地位，有望成为首个治疗FGF19过表达HCC患者的突破性药物。

除单药之外，和誉医药同时在探索联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及罗氏（中国）投资有限公司制造）的II期试验。在2025年ESMO-GI大会上，和誉医药发布了联合用药治疗aHCC患者的最新临床试验数据，其中，依帕戈替尼联用阿替利珠单抗队列在初治及既往接受过ICI治疗的FGF19过表达HCC患者中，客观缓解率（ORR）均超过50%，中位无进展生存期（mPFS）超过7个月。

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/7c543be8e9bf68b9e3fd6071e8784bef

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