2026年1月22日，南京维立志博生物科技股份有限公司（以下简称“维立志博”或“公司”，股票代码：9887.HK）宣布，公司核心产品维利信®（LBL-024, 抗PD-L1/4-1BB双特异性抗体）获欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗肺外神经内分泌癌（EP-NEC）。这是维利信®全球开发进程中又一个重要里程碑，目前，维利信®已在非小细胞肺癌（NSCLC）、小细胞肺癌（SCLC）和EP-NEC三个适应症的二期或注册性临床试验中展示出全球首创（FIC）或同类最优（BIC）潜力。

根据EC的定义，孤儿药是指用于诊断、预防或治疗有生命危险或导致慢性衰弱疾病的药物，并且患者比例不超过欧盟人口总数的万分之五。获得孤儿药资格认定提供了若干关键激励措施，包括且不限于：

01方案协助
欧洲药品管理局（EMA）提供方案协助的科学建议，包括对药物质量、获益和风险等不同类型研究问题的建议。
02欧盟市场十年独占权
自上市许可批准之日起，享有十年市场独占权，在此期间，欧盟及成员国监管机构不得批准其他企业针对相同适应症的类似药物上市，且市场独占权是独立于专利的，即使没有专利保护，它依然有效。
03监管费用减免
包括与方案指导、上市许可申请及核查、上市后变更以及年度维护费用相关的减免。
04经费补助
获得孤儿药认定后，可从欧盟委员会和欧洲地平线（Horizon Europe）等其他来源获得经费补助。
05针对微、小或中型企业的额外激励措施
包括法规、行政和程序方面帮助以及费用减免等。

维立志博首席医学官蔡胜利博士表示
本次获得欧盟孤儿药资格认定，标志着国际监管机构对公司技术平台及临床数据的再次认可。该认定将为维利信®在欧盟的开发、注册及商业化提供政策支持，加速其全球开发进程，助力这一创新疗法早日惠及全球患者。

关于维利信®
维利信®（LBL-024）是一种靶向PD-L1与 4-1BB的双特异性抗体，为全球首款已处于单臂关键性临床阶段的靶向共刺激受体4-1BB的分子，有望成为治疗EP-NEC的首款获批药物。维利信®应用维立志博自主研发并具有知识产权的技术平台X-body®开发，采用2:2结构设计，可解除PD-1/PD-L1免疫抑制并强化4-1BB调节的T细胞激活，实现协同消灭肿瘤的效果，具有较PD-1/PD-L1抑制剂更强的广谱癌症治疗潜力。

在中国的两项临床试验中，维利信®不论作为单药疗法或与化疗联合使用，均对晚期EP-NEC表现出令人鼓舞的疗效信号且安全性良好。由于EP-NEC缺乏标准疗法，维利信®于2024年4月30日获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展单臂关键注册临床研究，并于2025年8月完成全部患者入组。2024年10月维利信®获CDE突破性治疗药物认定，同年11月获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定。2026年1月维利信®获FDA快速通道资格认定。

值得特别指出的是，4-1BB作为激动剂，能够重新激活凋亡的T细胞并大量扩增，特别适合治疗PD-1/PD-L1耐药或无效的冷肿瘤。为此，除EP-NEC外，维利信®在有大量未满足临床需求的小细胞肺癌(SCLC)、胆道癌（BTC）、卵巢癌（OC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、食管鳞癌（ESCC）、肝癌（HCC）、胃癌(GC)、三阴性乳腺癌（TNBC）、恶性黑色素瘤等领域均已获批开展临床研究，并已在NSCLC、SCLC、BTC、OC等多个癌种看到令人振奋的临床效果，有望成为一款具有前景的针对广泛适应症的有效抗肿瘤药物。

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/319ad9dbb1b5d2603da467fc0703b3e1

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