上个月，中国传奇生物迎来了一个新的转折点，其与强生合作的 Carvykti 成为首个获得 FDA 批准用于二线治疗多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向 CAR-T 细胞疗法。从最初在中国成立到 2022 年首次获得 FDA 批准，该公司一直专注于针对 BCMA 蛋白的 CAR-T 细胞。

卑微的起点和突破性的批准
早在 2014 年，一组中国科学家就开始以“传奇计划”的名义研究癌症的细胞疗法，该公司称其在“一个货运电梯大小的房间”内进行操作。

传奇生物于 2015 年决定将研究重点放在针对 BCMA 蛋白的嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 上，并于 2016 年开始进行首次临床试验。

2017 年，这家开创性的生物技术公司首次获得了全球生命科学界的信任，与詹森公司（现为强生创新医学公司）建立了合作伙伴关系。在公布针对 BCMA 的 CAR-T 疗法的初步临床数据仅仅五年后，传奇生物便进入了商业阶段，FDA 批准 Carvykti 用于治疗多发性骨髓瘤（此前已进行了四种疗法）。

传奇公司在美国设立总部，建立生产能力后，推出了该药物，Carvykti上市第一年就实现了5亿美元的销售额。

传奇生物首席执行官黄英表示：“Carvykti 在商业化的第一年就实现了 5 亿美元的全球销售额，我们快速、成功地推出了 Carvykti，巩固了其作为复发和难治性多发性骨髓瘤患者领先 CAR-T 疗法的地位。”“通过与强生公司的战略合作，我们在 2023 年取得了成就，为 Carvykti 的强劲增长和普及奠定了基础，使我们能够在未来将 Carvykti 带给更多需要治疗的患者。”

制造瓶颈
生产足够数量的新批准疗法很快就成了问题。由于全球缺乏提供细胞和基因疗法所需的病毒载体，传奇和强生难以满足对卡维克蒂的强劲需求。为了解决这一瓶颈，两家公司与细胞疗法专家诺华公司取得联系，并于去年签署了该疗法的技术转让和制造协议。

与此同时，合作公司也提高了自己的生产能力，宣布将对其位于新泽西州拉里坦的工厂的投资增加一倍。比利时根特的新生产基地也已建成，并于去年开始临床生产。在其 2023 年全年业绩报告中，传奇生物表示计划在 2025 年底前实现每年 10,000 剂的生产能力。

与诺华公司达成的重大 CAR-T 交易
传奇生物在细胞和基因治疗领域持续受到关注，其生产合作伙伴诺华去年斥资 1 亿美元购买了一系列有前景的 CAR-T 候选药物，其中包括用于治疗肺癌的 LB2102。

诺华公司本身就是一家细胞治疗专家，该公司开始利用 T-Charge CAR-T 细胞治疗制造平台来开发候选药物，该平台已用于其两种内部候选药物，旨在减少体外大量培养时间的需要。

升至二线地位
上个月，这家生物科技公司迎来了下一个重大里程碑：传奇新药和其合作伙伴强生公司进入了多发性骨髓瘤的早期治疗领域，Carvykti 成为首个也是唯一一个针对已接受过一线治疗的 BCMA 导向疗法。

Huang 在谈到新获批的药物时表示：“Carvykti 的扩大适应症有可能改变多发性骨髓瘤的治疗模式，为患者和医生提供个性化的免疫疗法，这种疗法可以在治疗方案的早期使用。多发性骨髓瘤是一种无法治愈的进行性血液系统癌症，会导致患者复发并对治疗产生耐药性，因此迫切需要新的创新治疗方案。”

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