美国食品药品监督管理局批准施维雅制药的Voranigo作为两种低级别胶质瘤的治疗方法。该药物预计将成为来自施维雅以18亿美元收购Agios Pharmaceuticals的肿瘤业务的重磅产品。

作者：Frank Vinluan 施维雅制药公司（Servier Pharmaceuticals）的一种旨在穿透大脑达到目标的药物现已获得FDA批准，用于治疗两种罕见的脑癌症。

美国食品药品监督管理局周二宣布的批准涵盖了治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质瘤的成年人和青少年。这种名为vorasidenib的药物可以在手术后开处方，只要癌症具有IDH1或IDH2酶的突变，这种每日一次的药丸旨在抑制这些酶。美国食品药品监督管理局表示，这一监管决定标志着该机构首次对这些由IDH1或ID2突变驱动的癌症进行系统治疗。总部位于波士顿的法国施维雅将以Voranigo品牌将其癌症新药商业化。

星形胶质细胞瘤和少突胶质瘤都是胶质瘤，它们的名字来源于癌症开始生长的中枢神经系统细胞。这些低级别（生长缓慢）胶质瘤通常影响30多岁和40多岁的患者。虽然这些癌症很少见，但Servier说，具有IDH突变的弥漫性胶质瘤是50岁或以下人群中诊断出的最常见的恶性原发性脑肿瘤。手术是治疗的第一线，但如果这些脑癌发展成高级胶质瘤，治疗选择仅限于放疗和化疗，这两种方法都会产生一系列不良反应。

FDA对Voranigo的审查是基于一项安慰剂对照的3期临床试验的结果，该试验招募了331名已经接受过2级星形细胞瘤或少突胶质瘤手术的患者。这些癌症被证实具有IDH1或IDH2突变。该试验排除了之前接受过治疗（包括化疗或放疗）的患者。在脑成像证实疾病进展后，随机分配接受安慰剂的患者被允许转入治疗组。

两臂均未报告死亡。研究药物组28%的患者和安慰剂组54%的参与者报告了进行性疾病。疗效分析得到了下一次治疗干预时间测量的支持。研究药物组未达到这一时间，安慰剂组为17.8个月。这项关键研究的结果于去年在美国临床肿瘤学会年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。

成人推荐的Voranigo剂量为40mg片剂，每天一次，直到疾病进展或毒性变得不可接受。对于青少年，药物根据患者体重给药。研究中报告的最常见不良反应包括疲劳、头痛、肌肉疼痛和腹泻。肝毒性是药物和标签的另一个风险，并指导临床医生监测患者的肝功能。

施维雅首席执行官David Lee在一份事先准备好的声明中表示：“随着我们推进更多靶向治疗，识别突变并了解这些突变如何影响癌症及其进展，对于帮助正确的患者在正确的时间找到正确的治疗至关重要。我们很荣幸能够领导IDH突变体抑制领域，我们致力于研究其在神经胶质瘤和其他癌症中的适用性。”

Voranigo最初由Agios Pharmaceuticals开发，该公司之前开发并商业化了IDH2抑制剂Idhifa和IDH1抑制剂Tibsovo，这两种药物都用于治疗晚期急性髓系白血病。2021年，作为向罕见病战略转变的一部分，Agios以18亿美元的价格将其肿瘤学业务出售给了施维雅。根据交易条款，Agios有权获得2亿美元的里程碑付款，以获得Voranigo的批准。该生物技术公司还将从Voranigo的销售中获得15%的特许权使用费。

Agios通过达成特许权使用费协议筹集了现金。2020年，Royalty Pharma以2.55亿美元收购了Agios对Idhifa的特许权使用权。两年后，Agios将Tibsovo的专利权出售给Sagard Healthcare Partners，收入1.318亿美元。今年早些时候，Royalty Pharma同意根据Voranigo的批准向Agios支付9.05亿美元。Royalty Pharma预计，这种脑癌症药物的年销售额将超过10亿美元，年特许权使用费将超过1.5亿美元。

Voranigo现在可用。施维雅通过发言人表示，它正在与赛默飞世尔科技公司合作进行伴随诊断，以确定符合治疗条件的患者。施维雅表示，该药物每月将花费39881美元，相当于每年478572美元。该公司补充说，它正在与商业和政府付款人合作，并预计Voranigo将根据支持其监管批准的强有力的临床数据获得强有力的覆盖。

图片来源：Eraxion，盖蒂图片社
 

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