辉瑞公司的血友病A基因治疗在一项3期临床试验中降低了年出血率，为与监管机构的讨论奠定了基础。然而，这种一次性治疗的市场是不确定的，因为商业化血友病基因疗法的采用仍然缓慢。

 

作者：Frank Vinluam

 

辉瑞公司针对血友病A的基因治疗降低了遗传性血液疾病患者的出血率，达到了其3期研究的目标。周三公布的初步结果是一项为期15个月的研究中采取的措施，该研究将对患者进行长达五年的随访，这意味着一次性治疗的持久性仍然是一个悬而未决的问题。这家制药巨头现在计划与监管机构会面，讨论该疗法的下一步措施。

 

在血友病A中，一种名为因子VIII的凝血蛋白水平不足会使患者容易发生频繁的出血事件。治疗包括定期输注这种凝血蛋白以预防这些事件。辉瑞公司的基因疗法giroctogene fitelparvovic提供了一种编码因子VIII的基因的功能版本，使患者能够自己产生这种凝血蛋白。

 

这项开放标签的3期研究招募了75名患有中度至重度血友病的成年男性。这些患者正在与自己进行比较。在接受基因治疗之前，患者参加了一项导入研究，在此期间，他们接受了至少六个月的因子VIII替代疗法的常规输注。

 

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第三阶段研究的主要目标是测量年出血率。初步结果来自对50名参与者的主要疗效分析。结果显示，从第12周至至少15个月，平均年出血率为1.24。相比之下，在接受基因治疗之前，参与者的平均年总出血率为4.73。出血率的降低具有统计学意义。

 

2021年，在一些接受治疗的患者中，因子VIII水平达到150%以上后，美国食品药品监督管理局将3期研究置于临床搁置状态。高水平的凝血蛋白会导致血栓形成。该研究后来获准继续进行。周三，辉瑞公司表示，在49.3%的给药参与者中观察到因子VIII水平短暂升高150%或更高。但该公司补充说，这些更高的水平对疗效和安全性没有影响。在报告的15起严重不良事件中，10名患者报告的13起被认为与治疗有关。辉瑞公司没有透露有关这些并发症的更多细节，但表示这些并发症在临床治疗后得到了解决。

 

第三阶段的研究将对参与者进行为期五年的跟踪研究。此外，一项长期随访研究将对患者进行长达15年的评估。辉瑞公司表示，在短期内，对初步结果的分析正在进行中，更多数据将在即将举行的医学会议上公布。

 

辉瑞公司高级副总裁兼首席开发官James Rusnak在一份事先准备好的声明中表示：“我们期待着推进这一最新创新，以帮助解决与频繁和耗时的静脉注射或注射相关的医疗和治疗负担，这是辉瑞公司40多年来推进血友病治疗的努力。”

 

如果辉瑞公司能够赢得美国食品药品监督管理局对环八酮fitelparvovic的批准，其市场前景仍不确定。血友病A已经由BioMarin Pharmaceutical基因治疗公司Roctavian提供服务。自去年获得美国食品药品监督管理局批准以来，Roctavian尚未在血友病患者中流行起来，他们显然很乐意坚持目前可用的慢性治疗方案。虽然BioMarin正在努力提高其基因疗法的接受率，但该公司也表示，剥离该产品是其正在考虑的选择之一。与此同时，由CSL Behring于2022年批准并上市的血友病B基因疗法Hemgenix尚未成为畅销品。

 

Giroctogene fitelparvovic是辉瑞公司更广泛的血友病治疗管道的一部分。今年4月，美国食品药品监督管理局批准了辉瑞公司的Beqvez，这是一种治疗血友病B的基因疗法，血友病B比血友病a更罕见。该公司还在美国和欧洲提交了关于马司他滨作为血友病a和B潜在治疗方法的监管申请。皮下注射的药物是一种抗体，旨在阻断体内的抗凝蛋白，从而产生一种对凝血很重要的酶。

 

Giroctogene fitelparvove最初由Sangamo Therapeutics开发。辉瑞公司于2017年获得了该疗法的全球授权，并在两年后接管了其临床开发。Sangamo可能会收到高达2.2亿美元的里程碑付款，以及销售批准产品的特许权使用费。这笔现金对正在经受金融困境的Sangamo至关重要。去年，Sangamo失去了与Biogen和诺华的研究合作，导致公司重组和裁员。Sangamo在其财务报告中表示，无法为其项目获得资金或合作伙伴关系可能会导致该公司申请破产。

 

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